你有什么经历证明了「念念不忘，必有回响」？ 第1页

4年前，我在知乎回答了一个问题，我提到自己立志研发一种能够治疗罕见病粘多糖症的药物。

3年后，我们研发的药物终于进入了临床试验阶段，这也是人类历史上首次人体内基因编辑临床试验。我也有幸接受了一家媒体的采访，介绍我们的基因编辑技术。

附上英国卫报的相关报道。

念念不忘，必有回响，大致如此。

当然，这离真正运用到病人身上还有很长的路要走，我会继续努力，以后再来更新这个回答～

PS: 如果您是罕见病患者或者想为罕见病做些什么，请私信我。我们看看能为罕见病一起做点什么。

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参考

1. ^ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing Corrects Murine Hurler Syndrome. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30528089
2. ^Dose-Dependent Prevention of Metabolic and Neurologic Disease in Murine MPS II by ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1525001618301102