谢邀。衡量一项新疗法是否有效的金标准,是这项疗法有没有经过系统的临床试验,被美国/中国FDA批准上市。
医学的基础是循证医学(Evidence-Based Medicine),治疗病人所选用的方法必须有用科学采集的证据证明有效,才是正确的治疗方法。如何衡量一个新药对病人是否有效呢?答案只有一个:临床试验,用证据说话。
临床试验,顾名思义,就是把新药在临床里用一小部分病人测试,衡量一下是否有效,或是否比现有的治疗方案更好。一般临床试验分3期,1期试验用少量病人或健康志愿者来测试新药的安全性,2期试验用稍多病人来测试新药的疗效并摸索出最佳剂量,3期试验会用很多病人,和临床标准疗法做比较,来证明新药的疗效是否比临床标准疗法更好。如果新药通过了全部三期临床试验,证明了安全性和疗效,美国FDA会通过审批允许新药上市在临床中铺开使用。
以刚刚获得诺贝尔奖的免疫疗法(PD-1抑制剂)为例,Merck所拥有的keytruda是第一个做完三期临床试验,获得FDA审批的免疫疗法。在2014年9月,Merck完成了共有834名晚期黑色素瘤病人参加的临床3期试验,其中有278名病人的治疗方案是临床标准疗法ipilimumab,剩下的病人的治疗方案是两种不同频率(两周一次或三周一次)的keytruda,结果表明,两周一次使用keytruda的病人一年生存率达到75%,比当时的临床标准疗法提高了15%;两年生存率达到了55%,比当时的临床标准疗法提高了12%。通过科学的方法,keytruda被证明治疗晚期黑色素瘤比当时的临床标准更有效,所以得到了FDA的审批。
keytruda纳入美国FDA已审批的药物数据库(Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products)
而魏则西当时所接受的DC-CIK“免疫疗法”,至今并没有任何药厂提供临床三期的实验结果,也没有任何相关疗法被美国/中国FDA审批通过。也就是说,魏则西所采用的疗法其实并没有得到科学证实,没有效果也是情理之中。
总而言之,衡量一个疗法是否被科学证明有效,唯一的金标准就是通过临床试验获得审批。在接受任何听起来非常炫酷的治疗之前,最需要做的事情应该是询问自己的医生:这项疗法有没有被中国/美国FDA审批通过来治我的病? 如果医生含糊其辞或者态度模棱两可,却依然坚持用这项疗法,换一家医院可能是更好的选择。
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还有一种情况需要考虑的是,如果现在这种癌症没有美国FDA/中国FDA批准的药,但是有关于这种癌症的临床试验正在进行,我该不该信,该不该参加呢?
(比如,医生告诉我,这种免疫疗法在进行临床试验可以治这种癌症,这是什么意思呢?)
首先,如果新药对某种癌症没有获得FDA批准,就意味着还没有临床试验证明这种药对这种癌症有效。非常悲伤,但这是现实。
另外,临床试验一般需要在有资质的大医院进行,而且有着非常严格的准入标准。如果一家民营医院或不明性质的医院的医生极力推荐有“临床试验”,而且来者不拒,骗局的可能性很大。
参加临床试验,是一场赌博,没人知道这种新药会不会对这种癌症管用,会不会对某个特定的病人管用。但也是希望,因为如果这种新药是一个革命性的新药,奇迹可能就出现在这群参加实验的病人当中。
所以,当确定了医院的资质之后,应该向医生询问:“我现在的病情,如果用正常的治疗,能达到什么样的效果?” 如果正常治疗的预期非常悲观,参加临床试验不失为一个好的选择。临床试验不是救命稻草,因为没有之前的科学证据,没有人可以预测这种新药会不会有效,但临床试验可能是最后一个希望。