未来 10 年，中国在创新药物发现领域，会有哪些从 0 到 1 的突破？
一、 精准靶点，深挖疾病根源的“未知区”
目前药物研发很大程度上还在“已知靶点”的改良与优化上。而未来十年，中国的突破将更多地集中在对疾病更深层次、更早期、更“未知”靶点的挖掘。
“类器官”与“多器官芯片”技术引领全新靶点发现： 想象一下，我们不再依赖二维细胞系或动物模型，而是能够构建高度模拟人体生理环境的“类器官”（例如，微型肝脏、肿瘤类器官）或“多器官芯片”。中国在类器官培养、3D生物打印以及微流控芯片技术上已展现出强劲的研发能力。未来，这些平台将成为药物发现的“超级实验室”。通过在这些高度仿真的系统中进行高通量筛选，我们可以发现那些在传统模型中难以显现的、真正驱动疾病发生的关键蛋白、通路或细胞类型。例如，对于一些复杂炎症性疾病或神经退行性疾病，其发生机制涉及多种细胞的相互作用和复杂信号传导，类器官和多器官芯片将是破解这些难题的利器。这就能从根本上发现此前从未被关注的、全新的药物作用靶点。
“多组学”数据深度整合，揭示疾病的“隐藏代码”： 基因组学、转录组学、蛋白质组学、代谢组学……中国拥有全球领先的基因测序能力和庞大的人口基数，积累了海量的多组学健康与疾病数据。过去，这些数据更多地用于疾病诊断和风险预测。未来十年，借助先进的AI和机器学习算法，我们将能够将这些异构数据进行深度整合和分析，找出隐藏在海量数据背后的疾病发生、发展的“隐藏代码”。这意味着我们可以发现那些非编码RNA、特定的代谢产物，或者复杂的蛋白质相互作用网络，它们可能是比传统靶点更早、更关键的致病因素。例如，在某些罕见病中，患者的基因可能没有直接的致病突变，但多组学数据可能揭示了其蛋白互作网络或代谢通路的关键“短板”，这些将成为全新的药物开发靶点。
二、 “AI+湿实验”协同，加速原创药物的诞生
人工智能（AI）早已不是概念，它将在中国药物发现中扮演“超级加速器”的角色，尤其是在“0到1”的突破上。
AI驱动的“ de novo ”分子设计，从无到有创造新药： 传统的药物设计往往是基于已有的化合物进行结构修饰。而AI，特别是深度生成模型，能够学习药物分子的化学规则和与靶点的作用机制，然后从“0”开始“创造”出全新的、具有潜在活性的分子骨架。中国在AI算法研发、算力基础设施以及生物信息学人才方面拥有巨大优势。未来，我们将看到AI不仅能预测分子的活性，更能直接生成具有特定理化性质、低毒性且能够高效结合靶点的“全新”化合物。这些分子在结构上可能与已知药物截然不同，蕴含着真正意义上的创新。例如，针对一些目前尚无有效药物的罕见病，AI可以通过学习少数已知相关通路的信息，生成具有全新化学骨架的分子，从理论上解决“无药可医”的困境。
AI赋能的“虚拟筛选”与“实验验证”闭环： AI强大的预测能力可以大幅缩小需要进行湿实验（湿实验指真实的生物学实验）的化合物库，从海量的候选分子中精准挑选出最有潜力的。但真正的“0到1”突破在于AI与湿实验的紧密结合。中国的科研团队将构建高度自动化、智能化的实验平台，AI不仅预测，更能直接指导机器人进行合成、纯化、生化活性测试、细胞模型验证等一系列实验。这种“AI+自动化湿实验”的闭环，将大大提高实验效率和成功率，加速从AI设计的“想法”到真实“活性分子”的转化。这意味着，一个AI生成的全新分子，可能在短短几周内就能在实验室得到验证，这在过去是难以想象的。
三、 聚焦未满足临床需求的“冷门”疾病，开辟“无人区”
“0到1”的突破往往发生在那些人类尚未深入探索的领域。
针对“罕见病”的“个性化”精准疗法： 罕见病发病率低，但给患者家庭带来沉重负担。中国庞大的人口基数意味着即使是罕见病，其患者数量也可能非常可观。而精准医疗的进步，特别是基因编辑技术（如CRISPR）和RNA疗法（如siRNA, mRNA），在中国的快速发展，为罕见病的治疗提供了前所未有的机遇。未来，我们可能看到中国科学家针对某种由特定基因突变引起的罕见病，开发出全新的基因疗法或RNA疗法，从根本上纠正致病基因的缺陷。这不仅仅是治疗，更是“从无到有”地创造一种全新的治疗模式。例如，针对某些罕见的代谢性疾病，通过将功能正常的基因导入患者体内，或者沉默表达异常的基因，实现“治愈”。
肠道菌群与代谢调控的“原创新药”： 肠道菌群在人体健康中的作用日益凸显，但其复杂的调控机制仍有许多未知。中国在微生物组学研究和肠道微生态的调控方面积累了丰富的经验。未来，我们有望开发出能够精准调控肠道菌群组成和功能的“原创新药”，而不是简单的益生菌。这些药物可能通过改变特定菌群的代谢产物，或者直接调控菌群与宿主细胞的相互作用，来治疗如炎症性肠病、甚至某些神经系统疾病和代谢性疾病。这是一种全新的疾病干预视角。
“多靶点协同”与“智能递送”的新策略： 面对复杂的慢性病，单一靶点的药物往往效果有限。未来，中国将可能在“多靶点协同”药物的设计上取得突破，即开发出一种分子就能同时调控疾病相关的多个靶点，以达到更佳的治疗效果。同时，结合纳米技术、生物偶联技术等“智能递送”系统，将药物精准地递送到病灶部位，减少全身毒副作用。例如，针对肿瘤治疗，开发出能够同时靶向肿瘤细胞增殖和免疫逃逸机制的“双功能”分子，并通过纳米载体将其精准递送到肿瘤微环境，实现“高效精准打击”。
四、 临床转化与监管的“加速跑道”
再好的发现，也需要有效的转化和监管。
“真实世界数据”（RWD）驱动的临床设计与上市： 中国拥有全球最庞大、最活跃的医疗健康市场，积累了海量的真实世界数据。未来，我们将更加智慧地运用这些数据，在药物研发早期就为临床试验设计提供关键洞察，甚至直接作为支持药物上市的证据。这种“RWD驱动”的模式，能大大缩短临床开发周期，并发现一些在传统临床试验中难以察觉的疗效和安全性信息。
“快速通道”与“早期沟通”的审评审批机制： 国家药品监督管理局（NMPA）一直在改革和优化审评审批流程，特别是针对具有“突破性疗效”的创新药物。未来，这种“快速通道”和药监部门与药企之间的“早期沟通”机制将更加成熟，为中国科学家和药企的“0到1”突破提供坚实的制度保障，让创新的成果能够更快地惠及患者。
当然，从“0到1”的突破并非易事，它意味着巨大的研发风险和投入，也需要我们持续克服技术瓶颈、建立更完善的生态系统。但可以肯定的是，未来十年，中国在创新药物发现领域，正站在一个充满无限可能的历史性起点上，我们期待看到那些真正改变疾病治疗格局的、属于中国的“0到1”式创新成果涌现。
网友意见
我觉得未来十年，中国创新药研发可能会有的几个突破：
- 把国内做的创新药授权给海外公司并上市销售；
- 上市第一个全球First-in-class的新药
- 第一个全球only-in-class的药物推上临床试验
- 自己发现的全新靶点，做出这个靶点的新药推上临床试验
创新药其实是一个很宽泛的概念，没有严格的定义。但药物一般可以按新颖程度分成下面几种。首先是仿制药, 指原研药物专利保护一旦过期，其他药企就可生产和原研药结构、序列完全一样的药物，不需要做全套的临床前和临床研究，只需要做个一致性分析就可以申请上市。仿制药虽然毫无创新性，但并非没有意义。一旦仿制药上市，原研药和仿制药的定价都将大幅下降，造福患者。
其次是Me-too类药物。也就是结构和原研药物完全不一样，但靶点、作用机理和药效一致的药物类型。当然现在没有药企会宣称自己做的是me-too。怎么着也得号称自己做的是Me-better，也就是和原研比有点优势，脸皮更厚一些的还会说自己是Best-in-class。但实际上做出Best-in-class是非常难的，只有克服了原研药物的一些明显缺陷，这个me-too药物才可以称得上是Best-in-class。比如几个全新靶点的肿瘤新药临床研究中发现，靶向TGFB就是会有心脏毒性，靶向41BB会有肝毒性，靶向CD47会有贫血的副作用，同样的靶点，能够解决这几个原研药物的明显问题，这种me-too才可以算成best-in-class。
First-in-class首创新药一直是国外大药企第一选择。因为me-too和所谓me-better在竞争中完全不可能和首创新药竞争，先发优势带来的马太效应不是轻易能够克服的。有些小众靶点和全新机理的新药还可能成为only-in-class，独占整个市场。
中国的药物研发经历了长时间的仿制药阶段，很多传统药企，比如一些大型制药集团都是仿制药起家。大型制药集团的销售渠道是国外原研公司和小型药企和生物技术企业无法比拟的，所以他们可以放心的布局仿制药。但随着随着监管部门的放松政策，海外新药越来越容易进入中国市场，仿制药的竞争优势越来越小，国内大药企也慢慢的开始转向了me-too。
仿制药的策略更不适合中小型企业，所以很多中小型药企，一开始就在做me-too。而且他们的me-too策略和制药集团的me-too还不一样。制药集团一般是照着已经上市的药物me-too，我知道某个制药集团18年PD1抗体和HER2 ADC才进入临床试验。而几年前，新兴的小型创新药企会跟踪海外临床2、3期结果最好的靶点和药物进行me-too开发。而最近两年，创新药企的策略已经变成了fast-follower，也就是追踪海外刚刚走上临床的全新药物进行me-too开发。中外新药研发的时间差越来越小。
那么说到未来十年的中国创新药从0到1的突破，第一个是完全在国内开发的创新药能够授权给海外公司并在海外上市销售，这将代表着全球市场对中国药物研发实力的认可。其实百济神州已经算成功了一半了，他们已经成功的把自己做的PD1单抗的海外权益卖给了新基Celegene，但去年新基终止了这个合作，退回了替雷利珠单抗。当然，这不是说明产品有什么问题，而是那个时候新基马上要被BMS 740亿美金受够了，BMS自己有O药，当然不会再去开发另一个PD1抗体。所以其实我们离第一个突破并不远；
第二个突破是上市第一个全球First-in-class的新药。近两年，有越来越多的中国公司开始对靶点新、机制新的first-in-class药物感兴趣。很多创新药企都有自己的首创新药管线。而且药明康德，睿智化学等等制药研发外包服务CRO企业的兴盛让Distributed Drug Discovery成为可能。也就药企只需要提出想法并负责管理项目，具体的实验由CRO完成。这就进一步磨平了海内外药企在技术上的差距。只要敢想肯花钱，总能砸出我们自己的First-in-class新药。
前面两个突破我认为不需要十年就可能达到，但第三个和第四个可能的突破就没这么容易：第一个全球only-in-class的推上临床试验；自己发现全新靶点，做出这个靶点的新药推上临床试验。要问只要领域什么最珍贵，毫无疑问是好靶点最珍贵，一个EGFR催生了多少药物，一个PD1掀起了肿瘤治疗的一次革命，KRAS G12C抑制剂刚看到一点苗头，两年内全球数百家公司dive in了这个靶点领域。这两个未来十年的潜在从0到1的突破，全是与靶点发现相关的。与经费、开发策略、技术水平都无关，这两个突破完全取决于基础研究和转化医学的发展。我国生物学基础研究纸面水平已经达到了世界一流，但主要研究领域还是。。。。什么领域好发CNS就研究什么，应用相关的研究少，而且转化医学研究水平比较低。有些研究中遇到的可成药的机理和靶点，可能就被忽略掉了。但现在也确实有越来越多的中国科学家意识到了这一点，开始研究新的药物靶点和作用机制。比如提这个问题的李斌教授，也一直致力于全新肿瘤免疫靶点的发现。相信未来10年，总会有走上临床的全新药物，其靶点来自中国人的发现
最后如果大家对制药领域靶点发现感兴趣，可以去看一下这篇大分子药物靶点发现策略的文章
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