体内 CRISPR 基因编辑首个临床试验结果公布，这一技术能解决哪些疾病治疗的难题？
体内 CRISPR 基因编辑技术，这一曾被誉为“分子剪刀”的革命性工具，终于迎来了其首个临床试验的亮眼答卷。这项在人类基因组层面进行的精确“手术”，不仅在科研界引发了巨大的轰动，更向我们揭示了一个充满希望的未来：那些曾被视为不治之症的疾病，或许在不久的将来都能找到有效的治疗方案。那么，这项尖端技术究竟能解决哪些疾病治疗的难题？让我们深入探究。
1. 遗传性疾病的“基因纠错”：从根本上根除病根
大部分遗传性疾病的根源在于基因突变，这些“出错”的基因指令导致身体无法正常运转。例如，镰状细胞贫血症和β地中海贫血症，都与血红蛋白基因的特定突变有关。患者的红细胞形态异常，易发生溶血和堵塞，带来剧烈的疼痛和器官损伤。传统的治疗方式，如输血和骨髓移植，往往只能缓解症状或存在排异风险。
CRISPR 技术则提供了一种全新的思路：直接“修正”致病基因。通过将 CRISPRCas9 系统递送到患者体内，可以精确识别并切除导致疾病的突变基因片段，或者通过插入正确的基因序列来纠正错误。想象一下，那些因基因缺陷而饱受折磨的患者，他们的身体能够重新生产健康的血红蛋白，告别贫血的折磨。首个体内 CRISPR 临床试验的成功，恰恰印证了这一点。通过靶向编辑与镰状细胞贫血症相关的基因，研究人员成功诱导了胎儿血红蛋白的产生，这是一种在胎儿期存在的血红蛋白，可以有效弥补有缺陷的成人血红蛋白的功能。这为其他遗传性血液疾病，如重症联合免疫缺陷症（SCID），也带来了巨大的希望。
再比如，囊性纤维化，一种影响肺部和消化系统的遗传性疾病，同样源于 CFTR 基因的突变。CRISPR 技术有望直接修复这些基因，让患者的黏液分泌恢复正常，避免肺部感染和消化不良。此外，亨廷顿舞蹈症、杜氏肌营养不良症等一系列单基因遗传病，都可能成为 CRISPR 技术“基因纠错”下的受益者。
2. 癌症的精准打击：让免疫系统成为“特种部队”
癌症，作为一种复杂的基因突变累积导致的疾病，一直是医学界攻克的难点。虽然化疗、放疗、靶向治疗等手段不断进步，但肿瘤的异质性和耐药性，以及这些疗法带来的副作用，仍然让许多患者望而却步。
CRISPR 技术在癌症治疗中的潜力同样不可限量，尤其是在癌症免疫疗法领域。我们知道，人体自身的免疫系统是抵御癌细胞最强大的武器，但癌细胞往往会通过各种手段“欺骗”或“逃避”免疫系统的识别。CRISPR 技术可以被用来“训练”患者自身的免疫细胞，使其成为更强大的“抗癌特种部队”。
一种重要的应用是CART 细胞疗法的升级。通过 CRISPR 技术，科学家可以更精确地编辑 T 细胞，去除抑制其抗癌活性的基因，或者导入识别肿瘤特异性抗原的基因，从而增强 CART 细胞的杀伤力和持久性。这可以显著提高对某些血癌的治疗效果，并有望拓展到实体瘤的治疗中。
另一方面，CRISPR 还可以直接针对肿瘤细胞进行基因编辑。例如，可以靶向肿瘤细胞中促生长或抑制凋亡的关键基因，将其“关闭”或“失活”，从而诱导癌细胞死亡。此外，还可以利用 CRISPR 技术激活肿瘤抑制基因，或者修复导致癌症的基因突变，从根本上遏制肿瘤的生长。
3. 传染性疾病的“病毒清除”与“疫苗革新”
对于许多病毒感染性疾病，如艾滋病 (HIV)、乙型肝炎 (HBV) 等，一旦病毒潜伏入人体细胞，就很难彻底清除。CRISPR 技术则为我们提供了一个高效的“病毒清除”工具。通过将 CRISPRCas9 系统导向病毒基因组，可以精确地切割和破坏病毒 DNA，甚至将其彻底剪碎，从而根除感染。这一技术有望为艾滋病患者带来治愈的希望，让他们摆脱终身服药的困扰。
不仅如此，CRISPR 技术还能在疫苗研发领域发挥重要作用。通过编辑病毒的基因组，可以制造出更安全、更有效的病毒载体疫苗。此外，还可以利用 CRISPR 技术设计新型疫苗，直接激活人体的免疫反应，或者通过基因编辑来增强宿主细胞对病毒的抵抗力。
4. 其他疾病治疗的广阔前景
除了上述疾病，CRISPR 技术还被寄予厚望能够解决其他许多棘手的健康难题：
心血管疾病： 某些遗传性心血管疾病，如肥厚性心肌病，就与特定的基因突变有关。CRISPR 技术有望通过纠正这些突变来改善心肌功能。
神经退行性疾病： 诸如阿尔茨海默病和帕金森病等复杂的神经退行性疾病，其发病机制可能涉及多个基因。虽然目前治疗难度极大，但 CRISPR 技术为探索这些疾病的基因疗法提供了新的可能。研究人员正在尝试利用 CRISPR 技术来清除导致神经损伤的异常蛋白质，或者保护神经细胞免受损伤。
衰老相关疾病： 随着年龄增长，人体细胞的基因会发生累积性损伤。CRISPR 技术或许能帮助修复这些损伤，延缓衰老过程，预防老年性疾病的发生。
挑战与展望：黎明前的曙光
尽管 CRISPR 技术展现出了令人振奋的前景，但我们也要认识到，这项技术仍处于发展的早期阶段，在体内应用仍面临诸多挑战。例如，如何更精确、更安全地将 CRISPR 系统递送到目标细胞；如何避免脱靶效应（即 CRISPR 系统错误地编辑了非目标基因）带来的潜在风险；以及如何实现基因编辑的持久效果等。
然而，首个体内 CRISPR 临床试验的成功，无疑为我们开启了一扇通往基因编辑医学时代的大门。这标志着我们正一步步将实验室里的科学突破，转化为能够切实拯救生命的疗法。未来，随着技术的不断 refinement 和临床研究的深入，CRISPR 技术必将为人类健康带来颠覆性的改变，让无数曾经束手无策的疾病，在基因编辑的精准手术下，重获健康与希望。这是一个充满挑战但也无比激动人心的时代，我们正目睹着医学的又一次伟大飞跃。
网友意见
Intellia公司的基因敲除疗法NTLA-2001有个重要特点：用纳米颗粒包裹Cas9 mRNA和sgRNA，进入细胞瞬时表达出Cas9蛋白进行切割。
先讲安全性。
目前纳米颗粒+CRISPR/Cas已经是整个DNA编辑领域的趋势。瞬时表达，减少Cas9蛋白在细胞存在时间，有两个好处：
1.基因毒性更小：瞬时表达的Cas9蛋白不会持续切割，降低了Cas9脱靶风险。
2.免疫原性更低：Cas9蛋白存在的时间短，引发免疫反应概率低。
由此，纳米颗粒+CRISPR/Cas解决了DNA编辑领域最核心的两个安全性问题。
再讲有效性。
这次Intellia敲掉的基因TTR是什么鬼呢？
TTR是转甲状腺素蛋白，病人的TTR蛋白折叠错误或表达过量，淀粉样变性，在周围神经系统沉积，导致发病。敲低或敲掉TTR，可治疗该疾病。
用CRISPR/Cas敲基因是个多简单的事。Intellia公司之前在灵长类动物里证明CRISPR/Cas敲除基因TTR的效率极高。
很早之前，Alnylam公司已经证明通过敲低TTR，可治疗TTR变性引起的周围多发性神经疾病。连对应siRNA药物Alnylam的Onpattro (Patisiran)都已经在2018年上市了。Intellia公司只是把siRNA敲低TTR，改成CRISPR/Cas敲除TTR。
Alnylam公司每个siRNA药物都同样能成为Intellia的靶点，而Intellia的CRISPR/Cas远比siRNA持久有效。
时代更替，技术革新。可能不久之后，siRNA药物会成为死在沙滩的前浪吧。
最后，我们可以看看Alnylam的siRNA药们，早晚它们都会被CRISPR/Cas药物取代：
2018年8月10日，第一款被FDA批准上市的siRNA药物是Alnylam的Onpattro (Patisiran)，靶点是TTR，用于治疗TTR蛋白淀粉样变性引起的周围多发性神经疾病。
2019年11月21日，第二款被FDA批准上市的siRNA药物是Alnylam的Givlaari (Givosiran)，靶点是ALA合成酶ALAS，用于治疗成人急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porpyria, AHP）。
2020年11月20日，第三款被FDA批准上市的siRNA药物是Alnylam的Oxlumo (Lumasiran)，靶点是乙醇酸氧化酶HAO1，用于治疗1型原发性高草酸尿症（Acute Hepatic Porpyria, AHP）。
2020年12月11日，第四款被批准上市的siRNA药物是Alnylam的Leqvio (Inclisiran)，靶点是Pcsk9，用于治疗成人高胆固醇血症。只在欧洲上市，FDA认为有些工艺问题没解决，暂时没批准这款药上市。
第5款有望今年被FDA批准上市的siRNA药物是Alnylam的Vutrisiran，是第一款药物Patisiran的升级版本，也是通过敲低TTR治疗疾病。新药用了Alnylam的ESC-GalNAc共轭技术，也就是在siRNA上加化学修饰，使siRNA更稳定。首款药物Patisiran包裹在纳米颗粒通过静脉注射给药，每3周打一次药；而新药Vutrisiran只需要皮下注射，每3个月打一次药就行。
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