罕见病药物诺西那生钠注射液一针国内自费70万，而国外医保报销后280元，为什么会这样？ 第1页

说实话，我觉得某些媒体《200多元一针进口药卖70万，何其狠也》这个题目起的还是不太好，带节奏有余，震惊度不足。力度还是太弱！如果既想不违背事实，又最大化地吸引眼球，不妨换成《震惊！这个病在日本治免费，在中国一年自费400万！》。

（经评论区提醒，某媒体网站已经把原文删除了，不知道是不是自己人也看不下去了。这里放一个其他媒体转载的链接和原文的截图）

这样才能有点震惊部的气息，才能最大程度吸引不明真相人群无脑转发+批判，才能最大程度地获取眼球和流量。毕竟作为一家官媒，评论员就这点事物认知水平，实在让人有点费解。

所以，我一度以为这篇报道是SPINRAZA的药厂Biogen的公关稿，毕竟罕见病的药厂要靠药物进入医保才有可能收回成本，因此要花费大量的钱和资源通过媒体宣传，提高公众的认识和舆论热度，推进药物被医保管理部门接纳，药厂才能卖得出药、挣得到钱。否则要是只靠少之又少的几个土豪病人买单，恐怕裤衩都要赔掉。但仔细一看这稿子的逻辑推导，讨论来讨论去就把问题的症结归结到药厂黑心上？emmmmm……总不能是Biogen花钱自爆式公关吧。

这件事的本质其实并不复杂：一家医药公司，花费了几十亿美刀的研发投入，为一个全球患病人数不到50万人、国内只有3~5万人的罕见病（脊髓性肌萎缩症，Spinal Muscular Atrophy，SMA）研发了一款特效药。几十万人的患病人群看着好像还挺多，但和大部分疾病全球上千万~上亿的患病人群相比，这个数字就小了非常多了。更不用说高血压、糖尿病这些在国内患病人群就上亿的庞大基数了。

患病基数小，真正进入治疗阶段的病人就更加少之又少。脊髓性肌萎缩症的发病年龄大多是在出生后的18个月内，大部分发病的患儿往往在这个阶段就被放弃了。这件事看着好像很残忍，但在缺乏治疗手段的年代，这是对家庭和社会负担最小、也是最不残忍的一种方式。大部分的SMA患者是终身没有行走、活动和基本生活自理能力、需要依赖呼吸机生活的，医疗和生活负担都是天文数字，如果拖着不放弃，难道要靠键盘侠的键盘去养？

所以，当这款药物诞生的时候，面临的真正潜在治疗人群可能在全世界范围内只有几万人。数十亿的研发成本，几万人的潜在用户，平摊到每个人身上就是数万~数十万美元的费用，这么简单的数学题，除了某些媒体的评论员，任何上过小学的人应该都会算。

那么，为什么这么昂贵的药物，在澳大利亚只要200多元，在日本接近免费呢？

答案就是医保——一个药物「只卖」200多元，和「患者自付」200多元是完全不同的两个概念，200多元在澳大利亚是由医保承担大头后的患者自付部分。截至2020年6月30日，诺西那生纳注射液（SPINRAZA）已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了医保支付，其中就包括澳大利亚和日本。这个药在国内这么贵的原因，本质上也是因为还没有来得及纳入医保的缘故。

实际上，根据澳大利亚卫生部长格雷特·亨特的一篇文章（就是前段时间戴口罩蒙住了眼睛被媒体一顿爆炒的那位），诺西那生纳注射液（SPINRAZA）在澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme，PBS）中的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元，而澳大利亚政府每年为该药负担的成本约为2.4亿澳元左右。

那为什么SPINRAZA在国内没有纳入医保呢？是咱们国家SMA的患者太少不受重视吗？也不是的。早在2018年5月，SMA 被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出的目的就是为了支持罕见病的诊断和治疗。2018年9月，SPINRAZA作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月， SPINRAZA正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症，也是我国首个获批治疗SMA的药物。2019年10月，SPINRAZA在国内正式上市销售，单针售价接近70万元，一年的药物费用约为400万元。

快吗？确实快，要知道药品的审批往往都是以年为单位的，试验审批花数年、数十年时间的比比皆是，SPINRAZA作为治疗SMA的「孤儿药」，一年多就获批，国家药品监管部门可以说已经是在加班加点全速推进审批和上市了，从这个角度上说，是最快速度把希望带给SMA的患儿和家庭。

贵吗？确实贵，别说我国接近6亿月入1000的人群，就是在一线城市和知乎上年入百万的各位，在这个药物面前都是杯水车薪。那怎么办？强迫制药公司降价？那么最坏的结果是，以后人家再也不会投入资源研发了，即使还愿意投入研发，日后也不会选择在中国优先上市，毕竟哪有上赶着推进上市好多亏钱的。

不过，药企其实也不傻，它们也没准备这么贵的药就靠几个土豪患者买单，罕见病药物生产厂家真正的希望是在于能够让药物进入全民的医保系统（社保），通过全民买单的形式来降低患者的用药负担。让政府/全民为药品买单，药企才能收回研发成本并挣到钱。至于这个药还没有进入医保的原因，题目中的来源也说了，因为错过了现行的2019年医保目录的审批窗口期，只能等待下次修订医保目录的时候再通过医保局与药厂谈判，以求让患者尽早能用上药（药厂早日挣上钱）。

说白了，药品的费用负担只能被转移，不能被消灭。无论何种支付形式，最终的结果就是在患者、医保局/商业保险公司、药厂三方之间转移。但政府（医保局）买单也不是万能的，毕竟虽然单个罕见病由于患者群体小，即使药物单价高，总体负担对于医保来说也是可以负担的。但架不住各种罕见病和更多的非罕见病多呀，罕见病患者指望医保出钱买命、肾衰的患者指望医保出钱透析、肿瘤患者指望医保出钱吃靶向药……咱们毕竟还是个发展中国家，医保的钱就这么多，哪个病进医保，哪个药多报销，背后都是有着复杂的考虑和竞争的。将高价药纳入医保，意味着要挤占不少其他患者的医保费用。以我国城乡居民医保人均筹资标准每年最低 550 元（2020年）为例，一针SPINRAZA 70万元，需要近1400位城乡居民一年的缴费来购买；而SMA患者首年的用药费用差不多为400万元，这就需要近8000位居民一年的费用来负担。花上百位乃至上千位患者的医保费用延续一个患者的生命，虽然听起来很感人，但在现实中却面临着巨大的争议，也往往很难行得通。

所以，站在个人的角度上，除了希望罕见病不落在自己的头上外，更加实际的希望就是努力多挣钱，有条件的时候买一份能够覆盖一些罕见病和重病的补充保险，以及自己身边的人在有需要的时候，在力所能及的范围内尽量拉一把了。

毕竟，疾病无情人有情。

只是，希望某些媒体的评论员以后不要在不懂的情况下瞎带节奏了，国家为了罕见病患者做了这么多实事，到您这儿一个震惊体的标题就全给抹杀了。