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FDA孤儿药是什么概念? 第1页

  

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题主既然问的是FDA孤儿药概念,我就简单回答下FDA孤儿药的概念。

孤儿药,又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物。美国在1983年颁布孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)之前,只有38个孤儿药。因为研发成本高,市场小,所以无人研究生产孤儿药。为了改变这种情况,颁布孤儿药法案。法案主要内容:

  • 定义:孤儿药是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物,诊断试剂及疫苗。
  • 孤儿药研发生产激励政策:
  1. 包括7年研发市场独占,不同于传统专利市场独占,这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他公司不可以研发,也就是无法进行临床试验。
  2. 课税扣除标准减半,
  3. 15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报(这两个都是减税政策),
  4. 补助金,
  5. 上市申请快速通道,
  6. 取消PDUFA申请费(后来的法案)

法案有用吗?非常有用,直到目前2015/12/1,有3580个孤儿药被指定,500个孤儿药已经批准上市

其实题主疑惑的就是孤儿药指定(Orphan Drug Designation)

跟据ODA法案,以及法规 21 CFR Part 316,要想获得以上提到的研发生产激励政策,首先需要对罕见病,以及对应你所想要研发的孤儿药进行资格鉴定(Designation)。

说白了,首先你得证明你所要治的病是罕见病,然后,你还得得到FDA的允许说你这个药是用来治疗这个罕见病的,最后,你才能享受政策研发生产。

所以新闻中的所谓孤儿药资格,并不是说这个药已被FDA批准上市,只是批准研发并且享受相关福利政策而已。至于临床二期,主要是药效及安全性研究,我就不必详谈了,知乎其他回答都很清楚。




  

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