为什么药企宁愿 70 万一针的诺西那生被降成「地板价」也要进医保？ 第1页

1. 中国患者的医药支付能力还很低。

如果按照原价一针70万，一年的治疗费用超过400万。脊髓性肌萎缩症（SMA）发病率大概在1/5000-1/10000，而且如果不治疗的话婴儿很难活过两周岁。所以患者人群就摆在那里，中国现在一年新生儿数量为1000万，SMA患者也就1000名左右，这里面一年能拿出400万去救孩子的家庭应该在个位数左右，所以这个药在中国一年的销售额也就几千万。

进医保之后一年的治疗费用约为20万，而且医保报销超过一半，也就是个人一年只需要负担不到10万。医保谈判方也说了，3.3万/支这个价格可以惠及的人群在1000人-2000左右，那中国区总体的营收应该在3-4亿，这比之前的几千万可是增加了大概十倍。

2. 打击竞争对手。

说实话渤健把价格打到这个水平，后面国内相同的竞品连研发立项都不用想了，就几个亿的营收规模仿制药都不一定能回本。对于国外的相似产品，也不会再想进来，毕竟就这么几个亿的营收也没啥好抢的。

所以，看上去渤健短期牺牲了很大的价格。但是在未来很长一段时间内，哪怕它专利到期了，恐怕都没有竞争对手，如果能维持十年左右几个亿稳定的现金流，何乐不为呢？

3. 跟医保局搞好关系，在患者心目中树立良好的口碑，这种软实力可是无价的。

在中国卖药，医保局这关是迈不过去的。渤健现在靠这个罕见病的药跟医保局表达了自己的诚意，在患者心目中树立好口碑对于之后推广其他药品也有帮助。

央视这次把这件事推上热搜不就是变相给渤健做了广告吗？

4. 这个价格是医保局测算之后给出的底价，渤健没有任何的还价能力。

既然医保局只能接受3.3万/支的价格，而且考虑到上面3点的好处，渤健也没有理由拒绝。

---

  fung-steel 网友的相关建议: 
      

诺西那生降价95%进医保，是一场绝地反击的药企价格战。涉及到SMA三大药物相互竞争，而不只是表面上医保谈判那么简单。

这次医保谈判，最受瞩目的是Spinraza(诺西那生)从70万一支被砍到3万元，看起来很牛逼是不是？其实除了中国医保牛逼，另外一点是医药市场竞争激烈。

诺西那生是SMA最早获批上市的药物，它有两个竞品药Zolgensma和Evrysdi，诺西那生再不降价进医保，Evrysdi就进医保了。

所以诺西那生第一轮医保报价直接降到53680人民币/瓶，是目前中国定价55万元/瓶的十分之一（最早是70万人民币/瓶，已经降过价了）。

在药本身没有绝对优势的情况下，诺西那生寻求医保保护是药企的策略，通过价格狙击另两个竞品药。在医保局的谈判之下，最后把53680元/瓶降到33000元/瓶以下。

不是你哭，就是我哭。

这次该哭的不是诺西那生，反而是竞品药罗氏的Evrysdi了，罗氏的药做得再好，如果不降价到诺西那生全年药价的2倍以内，在中国就没市场了。

---

我来讲讲诺西那生所治疗的疾病SMA，和目前SMA三个药物的原理、定价和差别。

诺西那生治疗的SMA是什么疾病？

正常人有个基因叫Smn1，一旦突变后，会影响脊椎处的运动神经元，没法好好调控肌肉，导致肌肉退化。最惨的不是普通运动肌肉，而是呼吸、进食的肌肉。

如果小朋友得了SMA，他是在长期呼吸困难，进食困难的情况下走掉的，一点生命质量都没有。

--

1. Biogen的诺西那生（Spinraza）是基因治疗药，第一年75万美元/6针，随后每年37万美元/3针。它是种单链DNA，结合到基因Smn2的mRNA上，使mRNA剪接发生变化[1]^[2]，让不产生正常蛋白的人产生“正常”蛋白，让必死的小朋友活下来^[3][4]。

作为SMA第一款药，Spinraza贵吗？其实它全球定价就这么贵，第一年75万美元，随后每年37万美元持续治疗。

贵也有道理。它治疗的罕见病SMA脊髓性肌萎缩症是罕见病，发病率1/6000到1/10000，这意味患者少，适用人群有限。而Biogen/Ionis把这款药做出来，要经历早期研发、动物实验、临床一二三期，一个都不能少。研发/临床/生产费用平摊到少数患者身上，自然就贵了。

另外，紧随其后的Zolgensma和Evrysdi挤压大量的市场份额，Spinraza面临的竞争很激烈，能赚一波是一波，也是Spinraza保持高药价的原因。

但是，这次Spinraza走了另一个策略，不要高药价了，薄利多销。首先他在国内药价一针70万人民币本来就比国外定价低；这次医保一针降到3万人民币，再降20倍。针对的应该是后续罗氏的口服药物Evrysdi。

反正会被Evrysdi狙击，我只要保证定价大于我生产物流运营成本，只要能长期占有市场就行。

--

2. SMA的第二款基因治疗药，诺华的Zolgensma，一针210万美元， 只要一针。

Zolgensma的原理和Spinraza不太一样。它是通过一种安全病毒AAV9运载Smn1基因，把Smn1过表达在脊髓鞘内附近的神经元上，让不产生正常蛋白的人产生正常蛋白。原理上，一针管一辈子^[5][6]。

价格是史上最贵。静脉注射一针210万美元（1469万人民币）。我想说还是值的，Zolgensma大剂量AAV静脉输注，必须提高工艺控制住AAV的免疫原性，AAV要做到非常纯。它的AAV生产工艺是花巨资摸出来的，很难，也很值钱。国内大多数CDMO都达不到Zolgensma的工艺水平。

这个药今年10月已经拿到国内临床批件，目前还没进国内市场。由于这个药生产成本太高，没法降价太多，不可能跳水进医保。

国内有好多企业在做类似药，譬如嘉因的SMA基因治疗过表达药上了IIT，Spinraza降价到地板，国内几家做SMA基因治疗的可能要大受打击了。

--

3. 第三款SMA药物，罗氏的SMA口服药Evrysdi，超过20kg的患者每12天用一瓶药，全球定价一年30万美元， 终身用药。

这款药原理上和前面两款不一样，是个小分子药，调节Smn2 mRNA剪接，产生正常蛋白^[7][8]。

它给药方式非常好，口服。因为SMA患者从小就发病，把小分子药做到甜甜糖浆里，陪伴小朋友一起成长，非常有爱。大家都知道天天让小朋友吃药，小朋友会觉得我是不是哪里不正常；但如果天天让小朋友吃糖就不一样了（我知道这药做在糖浆里时，有点被感动到）。原始定价也比Spinraza便宜很多。

Evrysdi在国内已经上市了。

本来Evrysdi作为一款口服药，比Spinraza有优势得多(Spinraza是腰穿给药），但这次Spinraza医保价格一出来，Evrysdi就没什么优势了。

总结下，SMA三款药：

目前国内能买到的是这次价格大跳水的Spinraza，和大吐血的罗氏Evrysdi。诺华的Zolgensma还没在国内上市。

Spinraza在收到竞品狙击时，选择大打价格战进医保不是孤勇之举，是成熟市场考量下的结果。

医保局谈判真的厉害，我建议大家看看具体视频，福建医保局的处长姐姐气质真的太好了。你降价20倍，否则就不要进医保了，到她嘴里就特别温柔。

谈完如果能成，最后赚的终究是患者。

就像医保局说的：每一个小群体都不该被放弃。

参考

1. ^ Hammond, S.M., Hazell, G., Shabanpoor, F., Saleh, A.F., Bowerman, M., Sleigh, J.N., Meijboom, K.E., Zhou, H., Muntoni, F., Talbot, K., et al. (2016). Systemic peptide-mediated oligonucleotide therapy improves long-term survival in spinal muscular atrophy. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America 113, 10962-10967.
2. ^ Chiriboga, C.A., Swoboda, K.J., Darras, B.T., Iannaccone, S.T., Montes, J., De Vivo, D.C., Norris, D.A., Bennett, C.F., and Bishop, K.M. (2016). Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. Neurology 86, 890-897.
3. ^ Chiriboga, C.A. (2017). Nusinersen for the treatment of spinal muscular atrophy. Expert Rev Neurother 17, 955-962.
4. ^ Finkel, R.S., Chiriboga, C.A., Vajsar, J., Day, J.W., Montes, J., De Vivo, D.C., Yamashita, M., Rigo, F., Hung, G., Schneider, E., et al. (2016). Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet 388, 3017-3026.
5. ^ Day, J.W., Finkel, R.S., Chiriboga, C.A., Connolly, A.M., Crawford, T.O., Darras, B.T., Iannaccone, S.T., Kuntz, N.L., Pena, L.D.M., Shieh, P.B., et al. (2021). Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Neurol 20, 284-293.
6. ^ Mendell, J.R., Al-Zaidy, S.A., Lehman, K.J., McColly, M., Lowes, L.P., Alfano, L.N., Reash, N.F., Iammarino, M.A., Church, K.R., Kleyn, A., et al. (2021). Five-Year Extension Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy. JAMA Neurol 78, 834-841.
7. ^ Darras, B.T., Masson, R., Mazurkiewicz-Beldzinska, M., Rose, K., Xiong, H., Zanoteli, E., Baranello, G., Bruno, C., Vlodavets, D., Wang, Y., et al. (2021). Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls. The New England journal of medicine 385, 427-435.
8. ^ Baranello, G., Darras, B.T., Day, J.W., Deconinck, N., Klein, A., Masson, R., Mercuri, E., Rose, K., El-Khairi, M., Gerber, M., et al. (2021). Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy. The New England journal of medicine 384, 915-923.

因为“多生产一剂”的边际成本可能只有1000美元，卖1万美元，药企还能多赚9000美元，何乐而不为呢？

如果国内的病人买不起70万的药，你觉得他们会怎么办？等死吗？

当然不是，他们会想办法去买几千或者几万的印度仿制药。

所以这个厂家的在华代理明显是了解过中国国情的，再怎么算，进医保也比让中国境内的病人去买仿制药划算得多。