我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地，什么是同情用药？
听到我国首例罕见病患者在北京协和医院通过“同情用药”获得治疗，这无疑是个令人振奋的消息。它不仅为这位患者带来了希望，也标志着我国在罕见病治疗领域迈出了重要一步。那么，究竟什么是“同情用药”呢？
简单来说，“同情用药”，英文叫做“Compassionate Use”或者“Expanded Access”，顾名思义，它是一种在现有药品尚未获得上市许可，但已经显示出对某种疾病有明确治疗潜力的情况下，允许患者在特定条件下使用的机制。你可以把它想象成一种“应急通道”或者“特殊通道”，为那些在绝境中，急需救治，但又没有其他可用疗法的罕见病患者打开的一扇门。
为什么会有“同情用药”这种机制呢？这背后其实承载着一份对生命的尊重和对患者痛苦的关怀。罕见病，正如其名，发病率极低，患病人群分散，诊断和治疗都存在巨大的挑战。很多罕见病病情凶险，进展迅速，一旦确诊，患者和家庭往往面临着巨大的身心和经济压力，生命如同风中残烛，急需有效的干预。
然而，新药的研发是一个漫长而复杂的过程，从实验室研究到临床试验，再到最终的审批上市，往往需要数年甚至数十年的时间，而且投入巨大，成功率不高。很多时候，当一种新药在临床试验中表现出良好的疗效和安全性，能够显著改善患者的预后时，它可能还处于临床试验的后期，距离最终上市还有一段距离。这时，对于那些病情危重、生命垂危的患者来说，等待上市审批就意味着错失最佳治疗时机，甚至生命。
“同情用药”正是为了解决这个矛盾而存在的。它允许药品研发企业在符合严格规定的前提下，提前将尚未上市但已展现出治疗价值的药物提供给那些处于生命危险或严重疾病状态，且没有其他有效治疗选择的患者。这种用药的前提是患者病情严重到一定程度，并且他们已经尝试了所有已批准的治疗方案，但效果不佳或无法耐受。
那么，同情用药是如何运作的呢？这背后涉及多个环节和参与方：
患者与医生： 首先，需要有患者，并且这位患者的病情非常特殊，他（她）患有某种罕见病，生命垂危或病情严重，已经没有其他已上市的治疗方法可行。同时，需要有一位了解患者病情、有能力且愿意负责的医生，能够评估患者是否符合使用尚未上市药物的条件。医生需要详细了解这种药物的潜在疗效和风险，并与患者及其家属进行充分沟通，解释清楚所有情况。
药企（申办方）： 药物的研发企业，也就是药企，是“同情用药”的主体。他们需要向监管机构提交申请，说明其药物的研发进展、临床试验数据（即使是初步的）、以及对该患者病情潜在的益处和风险评估。药企需要承担提供药物的责任。
监管机构： 各国的药品监管机构，比如我们中国的国家药品监督管理局（NMPA），是批准“同情用药”的关键部门。他们会审核药企提交的申请材料，评估药物的科学依据、潜在获益与风险，并根据相关法律法规做出决定。通常，监管机构会要求药企建立完善的风险管理计划和不良事件监测系统。
伦理委员会： 很多国家和地区也会要求“同情用药”方案通过医院的伦理委员会审查，以确保患者的权益得到充分保护，并符合医学伦理原则。
医院： 医院作为药物使用的场所，也需要具备相应的条件和能力来接收和管理这些尚未上市的药物，并对患者进行监护。北京协和医院作为我国顶尖的医疗机构，其牵头进行“同情用药”无疑是对其在罕见病诊疗领域专业能力的一种体现。
“同情用药”的核心原则和特点可以总结为以下几点：
1. 目的性： 并非为了“试验”或“研究”，而是为了给患者提供救命或改善病情的“治疗”。但同时，出于对患者和药物的负责，通常也会收集用药过程中的数据，为后续的研发和审批提供参考。
2. 患者的特殊性： 对象是病情严重、无其他治疗选择的患者，尤其是罕见病患者。
3. 药物的阶段性： 使用的药物尚未获得上市许可，但已取得一定的研究证据，证明其可能有效。
4. 审慎性： 整个过程都必须在严格的监管和伦理框架下进行，确保患者安全和用药的合理性。这通常意味着需要经过多方审批。
5. 非营利性或有限收费： 在很多国家，药企提供“同情用药”是出于人道主义考量，通常不以盈利为目的。有时可能会收取药物成本费用，但往往会限制在合理范围。
6. 风险共担： 患者在接受“同情用药”的同时，也承担着药物未知风险的可能。因此，知情同意是必不可少的环节。
对于我国首例罕见病患者在北京协和医院的“同情用药”落地，这不仅仅是医疗上的一个事件，更是一个重要的信号。它表明我国在罕见病患者的医疗保障体系建设上正在不断完善，也在积极借鉴国际先进经验，为更多身处困境的罕见病患者提供一线希望。这意味着未来，更多有潜力的新药，在符合严格的条件下，能够更早地惠及那些急需的患者，减轻他们的痛苦，甚至挽救他们的生命。
当然，我们也知道，“同情用药”并非万能药，它也面临着挑战，比如药物的可及性、成本、长期的安全性观察等。但它为罕见病患者打开了一扇窗，为生命争取了更多可能。这次北京协和医院的实践，值得我们关注和期待它能带来的更多积极影响。
简单来说，“同情用药”，英文叫做“Compassionate Use”或者“Expanded Access”，顾名思义，它是一种在现有药品尚未获得上市许可，但已经显示出对某种疾病有明确治疗潜力的情况下，允许患者在特定条件下使用的机制。你可以把它想象成一种“应急通道”或者“特殊通道”，为那些在绝境中，急需救治，但又没有其他可用疗法的罕见病患者打开的一扇门。
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患者与医生： 首先，需要有患者，并且这位患者的病情非常特殊，他（她）患有某种罕见病，生命垂危或病情严重，已经没有其他已上市的治疗方法可行。同时，需要有一位了解患者病情、有能力且愿意负责的医生，能够评估患者是否符合使用尚未上市药物的条件。医生需要详细了解这种药物的潜在疗效和风险，并与患者及其家属进行充分沟通，解释清楚所有情况。
药企（申办方）： 药物的研发企业，也就是药企，是“同情用药”的主体。他们需要向监管机构提交申请，说明其药物的研发进展、临床试验数据（即使是初步的）、以及对该患者病情潜在的益处和风险评估。药企需要承担提供药物的责任。
监管机构： 各国的药品监管机构，比如我们中国的国家药品监督管理局（NMPA），是批准“同情用药”的关键部门。他们会审核药企提交的申请材料，评估药物的科学依据、潜在获益与风险，并根据相关法律法规做出决定。通常，监管机构会要求药企建立完善的风险管理计划和不良事件监测系统。
伦理委员会： 很多国家和地区也会要求“同情用药”方案通过医院的伦理委员会审查，以确保患者的权益得到充分保护，并符合医学伦理原则。
医院： 医院作为药物使用的场所，也需要具备相应的条件和能力来接收和管理这些尚未上市的药物，并对患者进行监护。北京协和医院作为我国顶尖的医疗机构，其牵头进行“同情用药”无疑是对其在罕见病诊疗领域专业能力的一种体现。
“同情用药”的核心原则和特点可以总结为以下几点：
1. 目的性： 并非为了“试验”或“研究”，而是为了给患者提供救命或改善病情的“治疗”。但同时，出于对患者和药物的负责，通常也会收集用药过程中的数据，为后续的研发和审批提供参考。
2. 患者的特殊性： 对象是病情严重、无其他治疗选择的患者，尤其是罕见病患者。
3. 药物的阶段性： 使用的药物尚未获得上市许可，但已取得一定的研究证据，证明其可能有效。
4. 审慎性： 整个过程都必须在严格的监管和伦理框架下进行，确保患者安全和用药的合理性。这通常意味着需要经过多方审批。
5. 非营利性或有限收费： 在很多国家，药企提供“同情用药”是出于人道主义考量，通常不以盈利为目的。有时可能会收取药物成本费用，但往往会限制在合理范围。
6. 风险共担： 患者在接受“同情用药”的同时，也承担着药物未知风险的可能。因此，知情同意是必不可少的环节。
对于我国首例罕见病患者在北京协和医院的“同情用药”落地，这不仅仅是医疗上的一个事件，更是一个重要的信号。它表明我国在罕见病患者的医疗保障体系建设上正在不断完善，也在积极借鉴国际先进经验，为更多身处困境的罕见病患者提供一线希望。这意味着未来，更多有潜力的新药，在符合严格的条件下，能够更早地惠及那些急需的患者，减轻他们的痛苦，甚至挽救他们的生命。
当然，我们也知道，“同情用药”并非万能药，它也面临着挑战，比如药物的可及性、成本、长期的安全性观察等。但它为罕见病患者打开了一扇窗，为生命争取了更多可能。这次北京协和医院的实践，值得我们关注和期待它能带来的更多积极影响。
网友意见
去年的时候不就有同情用药的新闻了么，
美国一个确诊新型冠状病毒肺炎患者的治疗病例。
当时用的瑞德西韦，本是用于埃博拉病毒的治疗，但由于新型冠状病毒与埃博拉病毒都具有RNA合成酶（RdRp），因此该药物也有可能抑制冠状病毒。
于是基于“同情用药原则”，患者接受了静脉注射瑞德西韦，然后临床症状出现了改善，并继续缓解。
同情用药大体就是这么个意思。
它全称是：拓展性同情使用临床试验用药。
在某些特定情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。
而事实上，还有些类似于同情用药的情况，比如之前某大型医学院的药学院院长得了**，确诊当天全院会诊敲定方案，下午就有人去联系拿药。
由于都是“自己人”也省去了很多步骤。
毕竟同情用药有着严格的管理要求，目标人群是患有严重危及生命、无有效治疗手段的患者，而协和这一举措，也是开了先河，也会有更多的人因此受益。
“同情用药” 就是 “死马当作活马医” 的另一种说法。
理论上来说，没有经过三期临床试验并通过食药监局审核过的药品，是不能随便给人服用的。
只能在自愿的条件下，筛选符合特定条件的人进行临床试验。
但凡学习过控制变量法的人都知道，如果不能严格控制临床志愿者的身体条件，那么很难得到具有高可信度的临床试验结果。
（打个比方，比如治头痛的药可能就不能选正在感冒的人临床试验，之类的）
有些病人可能本身的身体条件不允许去申请新药的临床试验，但是问题是，其他已经经过审核上市的药或者疗法，对这个病人毫无作用，而如果再不进行治疗，这个病人可能就直接打出 gg 了。
在这种情况下，可以在病人主动申请的条件下，使用尚未经过食药监局审核的实验中药品，不走 “临床试验” 这条路径，而是走 “同情用药” 的路径。
相当于告知病人：目前知根知底的药品和疗法对你都无效，反正你快死了，你需不需要考虑用一下还没上市的药。
至于为什么现在才开始放宽同情用药，我猜是现在依法治国的进程已经有了显著进步。
以前基层法院喜欢和稀泥，如果开放同情用药，可能病人家属会把医院闹到开不下去。
而现在不管怎么说，比以前要好多了。
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