传奇生物西达基奥仑赛在日本提交新药申请，此款新药都有哪些特性？将会给病人治疗带来哪些改变？
近日，传奇生物向日本药品和医疗器械管理局（PMDA）提交了针对其创新CART细胞疗法西达基奥仑赛（Ciltacabtagene Autoleucel）的新药上市申请。这项举措标志着西达基奥仑赛在日本战场上正式迈出了关键一步，有望为日本多发性骨髓瘤患者带来前所未有的治疗选择和显著改善的预后。
那么，这款备受瞩目的西达基奥仑赛究竟有何过人之处？它又将如何改写多发性骨髓瘤患者的治疗格局呢？让我们深入探究。
西达基奥仑赛：精准打击，无处不在的“靶向杀手”
西达基奥仑赛（商品名为 Carvykti®）是一款革命性的基因工程细胞免疫疗法，它通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并特异性地结合多发性骨髓瘤细胞表面的关键靶点——B细胞成熟抗原（BCMA）。一旦改造完成，这些“武装到牙齿”的T细胞便成为患者体内强大的“免疫战士”，在体内循环，搜寻并消灭所有表达BCMA的骨髓瘤细胞。
这款疗法的核心特性在于其高度靶向性和双特异性结构。区别于一些单靶点疗法，西达基奥仑赛采用了两个独立识别BCMA的抗体片段，通过一个连接臂（称为scFv）连接而成。这种设计大大增强了CART细胞与骨髓瘤细胞的结合亲和力，并降低了肿瘤细胞逃避免疫攻击的风险。可以想象成，一个只有一把“钥匙”的锁，可能会被其他形状相似的物体误打开；而西达基奥仑赛的双钥匙设计，则确保了只有真正的“锁孔”（BCMA）才能被精准识别和牢牢锁住。这种“双保险”机制显著提高了治疗的有效性和持久性。
此外，西达基奥仑赛的研发还充分考虑了安全性。虽然CART疗法因可能产生的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等副作用而备受关注，但传奇生物在设计和临床试验中，对这些风险进行了严密的监测和管理。例如，通过设定特定的信号通路开启方式，以及在临床试验中积累的经验，能够更好地预测和应对潜在的副作用，最大程度地保障患者的安全。
改变游戏规则：为多发性骨髓瘤患者带来新的希望
西达基奥仑赛在日本获批上市，将为复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者带来深刻的治疗变革。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但对于已经接受过多种标准治疗方案，疾病仍然复发或进展的患者而言，治疗选择往往十分有限，预后也较为不佳。
西达基奥仑赛的出现，为这些“走到绝路”的患者提供了一个全新的、极具潜力的治疗途径。
首先，显著的疗效提升是其最突出的贡献。在关键的临床试验中，西达基奥仑赛展现出了惊人的疗效。研究数据显示，接受西达基奥仑赛治疗的R/R MM患者，其总缓解率（ORR）和深层缓解率（≥VGPR）均达到了非常高的水平，并且很大一部分患者能够达到持续的、深度的缓解，甚至出现微小残留病灶（MRD）阴性。这意味着，绝大多数患者的骨髓瘤疾病能够得到有效控制，症状得到缓解，生活质量得到显著改善。
其次，治疗的持久性为患者带来长期生存的可能。以往的治疗方案，即使短期内有效，往往也难以避免疾病的快速复发。而西达基奥仑赛的独特作用机制，能够让患者自身的T细胞在体内长期存在，并持续发挥抗肿瘤作用。这意味着，一旦达到缓解，患者可能拥有比以往更长的无病生存期，甚至有希望达到长期无病生存。对于多发性骨髓瘤这一慢性疾病而言，这将是治疗上的巨大飞跃。
再者，为难治性患者提供“最后一道防线”。对于那些对现有所有治疗方案都失去反应的患者，西达基奥仑赛的出现，无疑是他们最后且最强大的希望所在。它能够绕过既往治疗产生的耐药机制，直接利用自身免疫系统摧毁癌细胞，为患者提供了获得重生的机会。
最后，简化治疗流程，提升患者体验。与传统的异基因造血干细胞移植相比，CART细胞疗法属于自体细胞治疗，无需寻找配型相合的供体，大大简化了治疗的复杂性。虽然其治疗过程也需要一定的住院时间，但相比于需要长期、多线治疗的方案，一旦成功，其一次性治疗的特性也可能为患者减轻长期的治疗负担和精神压力。
总而言之，西达基奥仑赛作为一款高度创新和有效的CART细胞疗法，一旦在日本获批上市，将极大地丰富日本多发性骨髓瘤的治疗 arsenal，为广大复发或难治性患者带来前所未有的治疗机遇，将疾病治疗的“天花板”推向新的高度，点燃患者对重获健康和高质量生活的希望之光。我们期待西达基奥仑赛在日本的顺利上市，为更多患者带去福音。
网友意见
【目前国内有三款CAR-T药物上市，均为天价，但他并不是毫无限制，副作用也很危险】
目前国内有三款CAR-T药物上市，分别是：
（1）阿基仑赛：治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。
（2）瑞基奥仑赛：治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）
（3）西达基奥仑赛：治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
他们的效果分别是：
（1）阿基仑赛：总缓解率(ORR) 为83%， 完全缓解(CR) 率为58%，中位总生存期(OS)为25.8个月， 中位随访51.1个月，OS率可达44%。
（2）瑞基奥仑赛：最佳客观缓解率为77.6%，最佳完全缓解率为51.7%；中位随访时间17.9个月（范围0.3-25.6）时，中位无进展生存期（PFS）为7.0个月，中位总生存期（OS）未达到，12个月OS率为76.8%。
（3）西达基奥仑赛：客观缓解率高达98%，其中有78%的患者达到了严格意义的完全缓解。在平均18个月的随访中，中位缓解持续时间为21.8个月。
PS：完全缓解指所有可见病变完全消失并至少维持4周或所有的症状、体征完全消失至少4周。
西达基奥仑赛的特点：
西达基奥仑赛是第一款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，并且已在多个国家获得孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格等，可以说在国产药出海方面具有里程碑的意义。
我希望以后能有越来越多的医药公司走出国门，走向世界。
西达基奥仑赛含有两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体，可以对患者体内T细胞进行基因转导，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而识别杀死表达BCMA的细胞。
什么是CAR-T治疗呢?
CAR-T治疗是指把从患者体内抽取的T细胞通（一种免疫细胞）经过基因工程处理过后，再注射进人体杀伤肿瘤细胞的治疗技术。
可以看出这是一种「私人订制」的治疗方式，加上基因工程、细胞存储等方面的费用，就会导致整体费用的飙升。
这个技术第一次出现是在1989年， 经历了30多年，在2017年美国FDA批准了第-款CAR-T治疗药物Kymriah,用于治疗难治性，或出现二次及以上复发的25岁以下的B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
血液病是CAR-T治疗比较成熟的研究领域，也是目前CAR-T治疗唯一有应用的癌症，像肺癌、胃癌等实体瘤尚无证实有效的CAR-T治疗方式。
CAR-T细胞回输前需要再次综合评估患者临床状态，包括生命体征（体温、血压、血氧饱和度、心率）、有无活动性感染以及器官功能等。活动性感染和需要升压药治疗的低血压是CAR-T细胞回输的禁忌证，需要延迟CAR-T细胞回输直到感染或低血压被完全治疗或控制。
如果有肿瘤性发热，也不建议进行CAR-T回输，有研究发现术后发生严重的不良反应的可能性更大。
这个治疗方法与其他治疗方式一样存在副作用，比如细胞因子释放综合征、神经不良反应等等，有些也有可能威胁生命。
对于肿瘤的探索，还有很远的路，希望我们能一步步迎来希望。
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