70万元天价药渤健SMA治疗药物诺西那生钠注射液已经谈判成功了，还有哪些类似天价药物没有上谈判桌？
70万一针的渤健诺西那生钠注射液能进医保，无疑是个好消息，让不少脊髓性肌萎缩症（SMA）患者看到了希望。这药有多贵？简单说，如果一个SMA患儿需要终身治疗，那医药费将是一个天文数字。这次谈判成功，虽然价格依然不菲，但对家庭来说，压力骤减。
这事儿也让人不禁联想到，除了诺西那生钠，还有没有其他类似的“天价药”因为种种原因，还没能走到谈判桌前？这个问题很值得深究，因为这关系到更多罕见病患者的生存和生活质量。
要说起那些还没上谈判桌的“天价药”，可以从几个角度来看：
1. 罕见病治疗领域仍有“独苗”：
脊髓性肌萎缩症（SMA）虽然很可怕，但好在现在有了诺西那生钠。然而，还有很多其他的罕见病，其治疗手段也非常有限，甚至可以说是“孤品”。这些药物往往研发门槛高、病例少，因此成本居高不下。
比如，一些罕见的代谢性疾病。 这些疾病往往是因为体内某种酶缺陷导致的，需要补充这种缺失的酶。比如，高雪氏病（Gaucher disease）的酶替代疗法，或者庞贝病（Pompe disease）的酶替代疗法。这些治疗药物通常是生物制品，生产工艺复杂，价格同样非常昂贵，动辄几十万、上百万一年，而且很多患者需要终身治疗。虽然这些病相对SMA来说，整体患者数量可能更少一些，但一旦患上，治疗费用也是一道难以逾越的鸿沟。
再比如，一些遗传性的血液病或免疫缺陷病。 像重症联合免疫缺陷病（SCID），也就是我们常说的“泡沫婴儿病”，某些情况下需要造血干细胞移植，但如果移植不成功或者找不到合适的供体，一些基因治疗药物或者替代疗法价格也异常昂贵。虽然基因疗法很多还在研发或早期应用阶段，但其潜在的“天价”属性已经显现。
2. 新一代的基因疗法和细胞疗法：
诺西那生钠虽然是“天价”，但它的作用机制是调节基因的表达。而现在医学界更前沿的方向是基因疗法和细胞疗法，直接纠正基因缺陷或者用改造过的细胞来治疗疾病。
基因疗法： 这类药物的特点是，可能一次性治疗就能达到长期的效果，甚至根治。理论上，如果能实现根治，从长远来看，其“性价比”会更高。但就目前的技术而言，基因治疗的研发、生产和临床应用成本都非常高昂。比如，一些用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法，价格也高达数十万甚至上百万美元。 国内在基因治疗领域虽然在快速发展，但真正能够进入大规模临床应用并进行医保谈判的药物，确实还不多，更多的是处于临床试验阶段。一旦有成熟的产品进入市场，其定价很可能也会是“天价”。
CART细胞疗法： 这是一种利用患者自身免疫细胞来对抗癌症的疗法，在治疗某些血液肿瘤方面取得了突破性进展。一些获批上市的CART产品，价格已经高达数十万甚至上百万人民币。 尽管效果显著，但其高昂的价格让不少患者望而却步。虽然有些已经进入了谈判的视野或者地方性的医保试点，但要说全国范围内普遍能够负担，还有距离。而且，这类疗法并非针对罕见病，而是针对癌症，但其高价属性和谈判的复杂性与罕见病药物有相似之处。
3. 定制化和个体化治疗药物：
随着精准医疗的发展，一些针对特定基因突变或个体情况开发的“小众”药物也可能存在高价的问题。虽然这类药物的患者群体更小，但研发和生产的成本摊薄到每个人身上会非常高。
这类药物不像诺西那生钠那样有明确的大规模适应症人群，更多的是针对极少数患者的特定治疗需求。 因此，它们的市场需求相对有限，药物研发的回收成本压力更大，定价自然也会水涨船高。目前，这类药物可能更多的是通过一些特殊渠道引进或者医院自建平台在开展，尚未形成大规模的市场和谈判体系。
为什么这些药还没上谈判桌？原因很复杂：
高昂的研发成本和周期： 罕见病药物的研发本身就面临巨大挑战。市场小，意味着投资回报的不确定性大。药企需要收回成本并有利润，定价自然不会低。
生产工艺复杂和原料成本： 特别是生物制品和基因疗法，生产工艺要求极高，对原料和技术都有很高的门槛，这直接推高了生产成本。
病例数量少，临床数据积累难： 罕见病患者数量少，使得招募患者进行大规模临床试验变得困难，获取足够的疗效和安全性数据也需要更长时间，这会影响药物的注册和审批进程，以及后续的谈判基础。
缺乏明确的支付意愿和支付能力评估： 对于价格远超现有医保目录的药物，如何界定其“可负担性”和“临床必需性”，是医保部门需要仔细权衡的。需要有更精细的成本效益分析，以及对医保基金承受能力的评估。
药企的市场策略和定价逻辑： 药企在制定价格时，会综合考虑研发投入、生产成本、市场规模、竞争格局以及利润目标。对于罕见病药物，由于缺乏竞争，药企可能拥有更大的定价权。
审批和注册流程的差异： 不同国家和地区的药品审批流程、上市后的监管以及医保准入机制都存在差异，这也会影响药物能否顺利进入谈判程序。
未来的展望和思考：
诺西那生钠的谈判成功，无疑为后续类似药物的谈判开了个好头。这至少表明，国家对于解决罕见病患者的用药难题是持积极态度的。未来，我们可能会看到：
更多罕见病药物纳入医保谈判范围。 随着技术进步和药品的可及性提升，更多曾经遥不可及的药物可能会逐步进入医保目录。
多元化的支付模式探索。 除了医保，商业健康险、慈善捐助、患者援助项目等，可能会成为解决高价药支付问题的补充。
加强药品价格监管和谈判能力。 国家医保局在与药企的谈判中扮演着越来越重要的角色，未来将继续优化谈判机制，争取更公平合理的价格。
鼓励本土创新和研发。 支持国内药企研发具有自主知识产权的罕见病药物，有望从源头上降低药物成本，并缩短患者的等待时间。
总而言之，70万的天价药能谈进医保，只是一个里程碑，而非终点。在医药研发日新月异的今天，如何让更多创新药物，特别是那些能带来实质性疗效的“天价药”，真正惠及有需要的患者，让更多家庭不再因为疾病而“倾家荡产”，这仍然是一个需要社会各界共同努力去解答的重大课题。
这事儿也让人不禁联想到，除了诺西那生钠，还有没有其他类似的“天价药”因为种种原因，还没能走到谈判桌前？这个问题很值得深究，因为这关系到更多罕见病患者的生存和生活质量。
要说起那些还没上谈判桌的“天价药”，可以从几个角度来看：
1. 罕见病治疗领域仍有“独苗”：
脊髓性肌萎缩症（SMA）虽然很可怕，但好在现在有了诺西那生钠。然而，还有很多其他的罕见病，其治疗手段也非常有限，甚至可以说是“孤品”。这些药物往往研发门槛高、病例少，因此成本居高不下。
比如，一些罕见的代谢性疾病。 这些疾病往往是因为体内某种酶缺陷导致的，需要补充这种缺失的酶。比如，高雪氏病（Gaucher disease）的酶替代疗法，或者庞贝病（Pompe disease）的酶替代疗法。这些治疗药物通常是生物制品，生产工艺复杂，价格同样非常昂贵，动辄几十万、上百万一年，而且很多患者需要终身治疗。虽然这些病相对SMA来说，整体患者数量可能更少一些，但一旦患上，治疗费用也是一道难以逾越的鸿沟。
再比如，一些遗传性的血液病或免疫缺陷病。 像重症联合免疫缺陷病（SCID），也就是我们常说的“泡沫婴儿病”，某些情况下需要造血干细胞移植，但如果移植不成功或者找不到合适的供体，一些基因治疗药物或者替代疗法价格也异常昂贵。虽然基因疗法很多还在研发或早期应用阶段，但其潜在的“天价”属性已经显现。
2. 新一代的基因疗法和细胞疗法：
诺西那生钠虽然是“天价”，但它的作用机制是调节基因的表达。而现在医学界更前沿的方向是基因疗法和细胞疗法，直接纠正基因缺陷或者用改造过的细胞来治疗疾病。
基因疗法： 这类药物的特点是，可能一次性治疗就能达到长期的效果，甚至根治。理论上，如果能实现根治，从长远来看，其“性价比”会更高。但就目前的技术而言，基因治疗的研发、生产和临床应用成本都非常高昂。比如，一些用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法，价格也高达数十万甚至上百万美元。 国内在基因治疗领域虽然在快速发展，但真正能够进入大规模临床应用并进行医保谈判的药物，确实还不多，更多的是处于临床试验阶段。一旦有成熟的产品进入市场，其定价很可能也会是“天价”。
CART细胞疗法： 这是一种利用患者自身免疫细胞来对抗癌症的疗法，在治疗某些血液肿瘤方面取得了突破性进展。一些获批上市的CART产品，价格已经高达数十万甚至上百万人民币。 尽管效果显著，但其高昂的价格让不少患者望而却步。虽然有些已经进入了谈判的视野或者地方性的医保试点，但要说全国范围内普遍能够负担，还有距离。而且，这类疗法并非针对罕见病，而是针对癌症，但其高价属性和谈判的复杂性与罕见病药物有相似之处。
3. 定制化和个体化治疗药物：
随着精准医疗的发展，一些针对特定基因突变或个体情况开发的“小众”药物也可能存在高价的问题。虽然这类药物的患者群体更小，但研发和生产的成本摊薄到每个人身上会非常高。
这类药物不像诺西那生钠那样有明确的大规模适应症人群，更多的是针对极少数患者的特定治疗需求。 因此，它们的市场需求相对有限，药物研发的回收成本压力更大，定价自然也会水涨船高。目前，这类药物可能更多的是通过一些特殊渠道引进或者医院自建平台在开展，尚未形成大规模的市场和谈判体系。
为什么这些药还没上谈判桌？原因很复杂：
高昂的研发成本和周期： 罕见病药物的研发本身就面临巨大挑战。市场小，意味着投资回报的不确定性大。药企需要收回成本并有利润，定价自然不会低。
生产工艺复杂和原料成本： 特别是生物制品和基因疗法，生产工艺要求极高，对原料和技术都有很高的门槛，这直接推高了生产成本。
病例数量少，临床数据积累难： 罕见病患者数量少，使得招募患者进行大规模临床试验变得困难，获取足够的疗效和安全性数据也需要更长时间，这会影响药物的注册和审批进程，以及后续的谈判基础。
缺乏明确的支付意愿和支付能力评估： 对于价格远超现有医保目录的药物，如何界定其“可负担性”和“临床必需性”，是医保部门需要仔细权衡的。需要有更精细的成本效益分析，以及对医保基金承受能力的评估。
药企的市场策略和定价逻辑： 药企在制定价格时，会综合考虑研发投入、生产成本、市场规模、竞争格局以及利润目标。对于罕见病药物，由于缺乏竞争，药企可能拥有更大的定价权。
审批和注册流程的差异： 不同国家和地区的药品审批流程、上市后的监管以及医保准入机制都存在差异，这也会影响药物能否顺利进入谈判程序。
未来的展望和思考：
诺西那生钠的谈判成功，无疑为后续类似药物的谈判开了个好头。这至少表明，国家对于解决罕见病患者的用药难题是持积极态度的。未来，我们可能会看到：
更多罕见病药物纳入医保谈判范围。 随着技术进步和药品的可及性提升，更多曾经遥不可及的药物可能会逐步进入医保目录。
多元化的支付模式探索。 除了医保，商业健康险、慈善捐助、患者援助项目等，可能会成为解决高价药支付问题的补充。
加强药品价格监管和谈判能力。 国家医保局在与药企的谈判中扮演着越来越重要的角色，未来将继续优化谈判机制，争取更公平合理的价格。
鼓励本土创新和研发。 支持国内药企研发具有自主知识产权的罕见病药物，有望从源头上降低药物成本，并缩短患者的等待时间。
总而言之，70万的天价药能谈进医保，只是一个里程碑，而非终点。在医药研发日新月异的今天，如何让更多创新药物，特别是那些能带来实质性疗效的“天价药”，真正惠及有需要的患者，让更多家庭不再因为疾病而“倾家荡产”，这仍然是一个需要社会各界共同努力去解答的重大课题。
网友意见
【SMA可以被称为婴幼儿头号遗传病杀手，该天价药是唯一针对病因的治疗手段】
12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是临床上第二大致命的常染色体隐性遗传病，据统计，中国的总体携带率是2%（图1），携带不一定会出现症状，发病率约1/11000。但出现症状之后，死亡率较高，可以被称为婴幼儿头号遗传病杀手。
95%的SMA患者是因为遗传了来自父母双方的7号外显子缺失的SMN1基因，对于这类患儿筛查相对容易，所以产前检查非常有必要。
SMA分为4型。
1型最常见，约占45%，多在6个月内发病，发病后进展迅速，出现对称性四肢无力，哭声低弱，吸吮无力，容易误吸；因为肋间肌无力较膈肌更严重，胸廓呈钟型畸形（图2，来自脊髓性肌萎缩症的临床实践指南）；多于2岁死于呼吸衰竭。
2型次之，约占30-40%，多在6-18个月发病，进展相对较慢，可以在较普通幼儿（平均6-7个月）晚的时间独坐，但是无法独站或独走；肌无力下肢重于上肢，后续慢慢会出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全等等。虽然多数可达成年，但寿命仍然较短。
3型占比约20%，多在出生后18个月发病，早期发育基本正常，可能会出现走路时间延迟，随着年龄增长出现肌无力，下肢重于上肢，最后只能轮椅出行。最后可能出现肌束震颤，足部畸形、脊柱侧弯、呼吸功能不全，影响日常生活，但寿命影响不会特别大。
4型成年后发病，肢体近端无力，进展缓慢，预期寿命基本没有影响。
现在进入医保的「天价药」是目前SMA的唯一针对病因的治疗药物，是于2016年12月在美国获批，2019年2月在中国获批的诺西那生钠注射液。
这个药物是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，改变致病基因导致的功能缺陷，属于一种基因疗法药物；通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率。
因为药物前期研发成本高、难度大，以及预期患者数少，因此平均下来每个人的治疗成本就会大幅度增加。
目前还有一个小分子化合物如 SMN‐C3 也在临床试验中，期待它的成果。
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