传奇生物西达基奥仑赛在日本提交新药申请，此款新药都有哪些特性？将会给病人治疗带来哪些改变？ 第1页

【目前国内有三款CAR-T药物上市，均为天价，但他并不是毫无限制，副作用也很危险】

目前国内有三款CAR-T药物上市，分别是：

（1）阿基仑赛：治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。

（2）瑞基奥仑赛：治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）

（3）西达基奥仑赛：治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。

他们的效果分别是：

（1）阿基仑赛：总缓解率(ORR) 为83%， 完全缓解(CR) 率为58%，中位总生存期(OS)为25.8个月， 中位随访51.1个月，OS率可达44%。

（2）瑞基奥仑赛：最佳客观缓解率为77.6%，最佳完全缓解率为51.7%；中位随访时间17.9个月（范围0.3-25.6）时，中位无进展生存期（PFS）为7.0个月，中位总生存期（OS）未达到，12个月OS率为76.8%。

（3）西达基奥仑赛：客观缓解率高达98%，其中有78%的患者达到了严格意义的完全缓解。在平均18个月的随访中，中位缓解持续时间为21.8个月。

PS：完全缓解指所有可见病变完全消失并至少维持4周或所有的症状、体征完全消失至少4周。

西达基奥仑赛的特点：

西达基奥仑赛是第一款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，并且已在多个国家获得孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格等，可以说在国产药出海方面具有里程碑的意义。

我希望以后能有越来越多的医药公司走出国门，走向世界。

西达基奥仑赛含有两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体，可以对患者体内T细胞进行基因转导，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而识别杀死表达BCMA的细胞。

什么是CAR-T治疗呢?

CAR-T治疗是指把从患者体内抽取的T细胞通（一种免疫细胞）经过基因工程处理过后，再注射进人体杀伤肿瘤细胞的治疗技术。

可以看出这是一种「私人订制」的治疗方式，加上基因工程、细胞存储等方面的费用，就会导致整体费用的飙升。

这个技术第一次出现是在1989年， 经历了30多年，在2017年美国FDA批准了第-款CAR-T治疗药物Kymriah,用于治疗难治性，或出现二次及以上复发的25岁以下的B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
血液病是CAR-T治疗比较成熟的研究领域，也是目前CAR-T治疗唯一有应用的癌症，像肺癌、胃癌等实体瘤尚无证实有效的CAR-T治疗方式。

CAR-T细胞回输前需要再次综合评估患者临床状态，包括生命体征（体温、血压、血氧饱和度、心率）、有无活动性感染以及器官功能等。活动性感染和需要升压药治疗的低血压是CAR-T细胞回输的禁忌证，需要延迟CAR-T细胞回输直到感染或低血压被完全治疗或控制。

如果有肿瘤性发热，也不建议进行CAR-T回输，有研究发现术后发生严重的不良反应的可能性更大。

这个治疗方法与其他治疗方式一样存在副作用，比如细胞因子释放综合征、神经不良反应等等，有些也有可能威胁生命。

对于肿瘤的探索，还有很远的路，希望我们能一步步迎来希望。