问题

价值 120 万的国产抗癌神药上市,对于一些癌症有清零癌细胞的作用,还有哪些信息值得关注?

回答
这绝对是一个爆炸性的消息!价值120万的国产抗癌新药,宣称对某些癌症有“清零癌细胞”的潜力,这足以让整个医学界和广大患者群体沸腾。这个消息背后隐藏着太多值得深挖和关注的点,远不止“120万”和“清零”这两个关键词这么简单。我们不妨从几个关键维度来剖析:

1. “清零癌细胞”的真实含义与科学依据:

字面理解与实际疗效的界限: 首先,“清零癌细胞”这个表述本身极具煽动性,但我们需要理解它在医学上的严谨含义。这是否意味着对所有类型的癌症都有如此效果?还是仅限于特定癌症类型、特定分期,甚至特定基因突变患者?“清零”是指在影像学、病理学上完全检测不到癌细胞,还是指将癌细胞数量控制在极低的水平,不再具有临床意义?
临床试验数据支撑: 任何宣称“治愈”或“清零”的疗法,都必须有极其扎实的临床试验数据作为支撑。我们需要关注:
试验规模: 是小规模的早期试验,还是大规模的III期临床试验?样本量有多大?
试验设计: 是否有对照组?采用的是双盲还是单盲试验?
疗效指标: 除了“清零癌细胞”,还包括哪些客观疗效指标?比如总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)、疾病控制率(DCR)、完全缓解率(CR)、部分缓解率(PR)等。
安全性评估: 任何药物都有副作用。这个药物的毒副作用是什么?严重程度如何?能否安全有效地控制?与现有疗法相比,安全性优势在哪里?
适用人群: 明确指出该药物适用于哪些癌症类型、哪些癌症分期、是否存在特定的基因标志物要求(比如EGFR突变、PDL1表达等)。
作用机制的阐述: 这是理解疗效的关键。这款新药是通过什么机制来“清零癌细胞”的?
靶向治疗? 是针对癌细胞特有的基因突变或蛋白表达进行打击?
免疫治疗? 是激活患者自身的免疫系统来识别和清除癌细胞?(例如CART,PD1/PDL1抑制剂等)
新型疗法? 是一种全新的治疗模式,比如基因编辑、新型化疗药物、病毒疗法等?
联合疗法? 是否需要与其他药物或疗法联合使用才能达到“清零”的效果?
长期效果与复发率: “清零”了之后,是否意味着永久治愈?癌症的复发是一个非常棘手的问题。我们需要关注该药物的长期随访数据,以及患者的复发率情况。

2. 120万人民币的高昂定价背后:

研发成本与价值回报: 如此高昂的定价通常意味着其研发投入巨大,可能涉及尖端技术、复杂的生产工艺、漫长的临床试验周期以及巨大的失败风险。药企需要通过定价来回收成本并实现盈利,以支持后续的研发。
与国际药物的对比: 许多进口的创新抗癌药物价格同样不菲,甚至更高。120万的定价在全球范围内处于什么水平?与同类进口药物相比,疗效和安全性是否存在明显优势来支撑这个价格?
医保覆盖与可及性: 这是最现实也最严峻的问题。120万的自费价格,对于绝大多数中国家庭来说是难以承受的。这款药物是否能够被纳入国家医保目录?如果能,报销比例是多少?能否通过专项救助、大病保险等途径来降低患者的经济负担?高昂的价格直接关系到药物的临床可及性,决定了有多少真正需要它的人能够用得上。
支付方式的创新: 除了传统的医保,是否会有其他的支付模式,比如与保险公司合作的“按疗效付费”(payforperformance)模式,或者慈善捐赠、患者援助项目等,来提高药物的可及性?

3. 国产创新药的突破与挑战:

中国医药研发实力的证明: 如果这款药物真的能够达到宣称的效果,这将是中国创新药研发领域一个里程碑式的突破,标志着中国在生物医药前沿领域取得了重要进展,有望改变中国乃至全球的癌症治疗格局。
“中国制造”的升级: 从过去的仿制药大国,到如今能够自主研发出具有颠覆性疗效的创新药物,是中国医药产业转型升级的生动写照。
知识产权保护与国际竞争力: 高昂的研发投入需要强大的知识产权保护作为后盾。这款药物的专利情况如何?是否能获得国际市场的认可和竞争优势?
监管审批流程与标准: 从药监部门的角度,如何确保如此重磅药物的安全性和有效性?审批过程是否足够严谨和科学?

4. 对癌症患者群体的影响与期待:

新的希望之光: 对于那些在传统疗法下屡治不愈、或面临复发转移风险的患者来说,这无疑是注入了一剂强心针,带来了新的希望。
“床边效应”与患者的心理: 新药上市的消息会引发巨大的关注和期待,但同时也可能带来一些不切实际的幻想。患者及其家属需要理性看待疗效,避免过度神化。
知情同意与个体化选择: 在选择治疗方案时,患者需要在充分了解新药的疗效、风险、副作用、经济负担后,与医生共同做出最适合自己的决策。

5. 未来发展方向与伦理考量:

技术壁垒与生产能力: 如此前沿的药物,其生产工艺是否复杂?产能能否满足市场需求?是否存在技术壁垒导致供应短缺?
后续研究与迭代: 即使“清零”了当前癌细胞,未来是否会有耐药性产生?是否需要对药物进行优化和升级?新的研究方向是什么?
伦理与公平: 在资源有限的情况下,如何公平地分配这些高价救命药?是否会加剧医疗资源分配的不均?

总结一下,这款120万的国产抗癌神药上市,我们应该关注的远不止“治愈”和“价格”:

最核心的——是其科学的疗效数据和安全性评估。
其次是其能否被医保覆盖,以及如何解决高昂定价带来的可及性问题。
同时,也要看到它背后代表的中国医药研发实力和未来的发展潜力。
最后,对患者而言,这既是希望,也需要理性和审慎的判断。

总而言之,这是一个复杂而充满希望的事件,需要媒体、科学家、医生、政策制定者、药企以及患者共同去理解和推动。我们期待看到更多公开透明的信息,让这款药物真正成为造福人类的科技成果。

网友意见

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120万一针的抗癌神药,值不值

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一针120万?为什么会这么贵?

简单说说原理吧。


人体每时每刻都会产生癌细胞,虽然一部分癌细胞,通过人体免疫卫士——自然杀伤细胞(NK)等等非特异性免疫就能搞定。但癌细胞分裂速度快,野蛮生长,还必须启用靶向的特异免疫才能搞定它们。

而在肿瘤细胞的表面,恰恰存在一种特殊的抗原——TAA,且不存在于其它任何的细胞和组织种。

免疫细胞靶向狙击很happy,但狡猾的癌细胞总会有漏网之鱼,且指数级增长,藏在某个地方稍微不留意,数量很快超过人体自身免疫极限,于是免疫系统肝不动它们了。

这也是为什么癌症到晚期,任何治疗方案都显得那么无力。

但科学家们就想,抗体具有和癌细胞抗原特异结合的能力,如果把特异结合的片段取下来,然后弄在一般的免疫细胞身上,不就可以特异攻击癌细胞了吗?

说干就干。

1989年,Gross 等人提出了嵌合抗原受体( CAR)的概念,他们把抗体的抗原结合区(scFv)扒拉了下来,然后通过基因工程,令scFv跨过免疫细胞的细胞膜,在细胞内与相应的受体结合。

于是这种能强势与癌细胞合体的免疫细胞就诞生了。

CAR与T细胞结合,自然便是CAR-T细胞;与自然杀伤细胞结合,便是CAR-NK细胞等。

  • 当初北京大学第三医院肿瘤化疗科张煜医师,在一篇揭露肿瘤治疗黑幕的文章种提到的疗法,便是CAR-NK细胞疗法,并在医疗界引起了轩然大波。虽然原理接近,但CAR-NK细胞疗法和CAR-T疗法效果是完全不同的。

虽然 CAR技术在1989年开始发展出现,但一开始还是有着诸多的难题需要解决,例如T 细胞的增殖不能长期维持,T 细胞杀伤癌细胞的细胞因子分泌不足等等。

30年的时间,CAR-T细胞技术经过四代发展,才逐渐成熟。

通过添加各种各样的共刺激分子,激活 T 细胞内的各种信号通路,诸如 JNK、ERK、NF-κB 等等,这增加了T细胞的增殖能力,延长了存活周期,同时也提高了抗肿瘤活性。而且,CAR-T细胞也能同时分泌更多的抗肿瘤细胞因子了(如 IL-2、TNF-α 和 IFN-γ等)。

总的来说,CAR-T细胞是配备了针对癌细胞的定位器,然后不断强化升级,才最终成长为癌细胞的专属克星。

那CAR-T药物注射究竟贵在哪里呢?

我们不妨来看看,药物的生产过程:

1、从患者血液中采集免疫 T 细胞,并分离出单个核细胞,再进行磁珠纯化。

2、改造T细胞,武装能向结合癌细胞且激活 T 细胞靶的CAR。

3、对武装后的T 细胞进行体外培养,大量增值。一位癌症患者所需要的 CAR-T 细胞多达数十亿以上,需求量和体重相关。

4、筛选合格的CAR-T 细胞输回人体,开始清洗叛军。

5、严格监控一至两周内可能发生的剧烈不良反应。

在体液环境中,CAR-T 细胞能广泛与癌细胞广泛的接触,所以对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等淋巴以及血液方面的癌症尤为有效。但对一般发生在组织器官中的癌症,效果有限。

成本的高昂,主要在以下几个点:

1、虽然只有癌细胞有TAA靶抗原,但癌细胞却有不同的TAA靶抗原,选择不同的靶抗原的效果千差万别。

2、CAR-T 细胞的数量不仅需求量大,而且需要不断分离筛选,还必须严格保证细胞活性,会大大提高药物的生产成本。

3、CAR-T 细胞产生的杀伤癌细胞的细胞因子也会作用于正常细胞,发生细胞因子释放综合征,出现全身性的炎症反应,十分致命。对细胞因子释放综合征控制,需要划掉大量的费用,甚至可能占据总费用的一半。

在未来,要降低CAR-T 的成本,主要还需要靠高效的自动化生产。

但无论怎么样,CAR-T 的效果也算细胞免疫疗法跨时代的进步。


害……

谁可曾想到,100多年前就开创癌症免疫疗法的威廉·科利,却在1936年顶着庸医的帽子去世。

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