斯坦福大学关于人体会对最常用的两种 Cas9 蛋白有免疫反应的新研究将对基因编辑领域造成何种影响？
斯坦福大学一项关于人体对两种常用Cas9蛋白产生免疫反应的最新研究，无疑给基因编辑领域投下了一颗重磅炸弹，其影响将是深远且多方面的。这不仅仅是对现有技术的审视，更是对未来基因编辑应用方向的重大指引。
首先，这项研究最直接的影响在于安全性评估的升级和潜在风险的凸显。长期以来，人们普遍认为Cas9蛋白作为一种外源蛋白，在引入人体后，很可能会被免疫系统识别并清除。然而，之前的研究更多集中在动物模型或少数特定人群，而此次斯坦福的研究，通过更广泛的人体样本和精细的实验设计，证实了这种普遍存在的免疫反应是真实且显著的。这意味着，在我们过去广泛使用的基于这两种Cas9蛋白的基因编辑疗法中，免疫原性不再是一个可以忽略的小问题，而是需要被置于核心位置考虑的关键安全隐患。
具体来说，这种免疫反应可能导致以下几个方面的问题：
疗效降低甚至失效：免疫系统产生的抗体或T细胞会攻击并清除被递送到靶细胞的Cas9蛋白。一旦Cas9蛋白被快速清除，它就没有足够的时间在细胞内发挥作用，导致基因编辑的效率大幅下降，甚至完全失效。这对于那些需要精确、高效基因编辑的治疗方案来说，无疑是致命的打击。
不可预测的脱靶效应和副作用：免疫反应的发生可能伴随着炎症反应，或者免疫细胞的激活可能间接影响细胞功能，增加基因编辑过程中发生意外突变（脱靶效应）的风险。此外，免疫系统对Cas9蛋白的过度反应，也可能引发全身性的不良反应，例如过敏、自身免疫性疾病等，这些都可能对患者的健康造成严重威胁。
限制治疗窗口和重复治疗的可能性：即使初次治疗有效，患者体内产生的免疫记忆也可能使得后续的重复治疗变得困难甚至不可能。一旦患者对Cas9产生了免疫耐受或免疫记忆，再次引入相同的Cas9蛋白很可能引发更强烈的免疫反应，从而限制了基因编辑疗法在慢性疾病或需要长期干预的情况下的应用。
因此，这项研究最迫切的影响是迫使研究人员和临床医生重新审视和改进现有的基因编辑递送和设计策略。过去，我们可能更侧重于提高Cas9的编辑效率和靶向性，而忽略了“如何让它在人体内‘隐身’”。现在，这项研究要求我们必须解决这个问题：
开发免疫原性更低的Cas9变体：基因编辑技术的发展历来就是不断迭代和优化的过程。这项研究可能会极大地推动对Cas9蛋白序列进行改造，使其在人类免疫系统中的识别度降低。这可以通过蛋白质工程、氨基酸替换等技术来实现，目标是“驯服”Cas9蛋白，让它更像“自己人”而不是“外来入侵者”。
探索新的基因编辑工具：除了优化现有的Cas9，这项研究也可能加速对其他不同来源的核酸酶（如Cas12, Cas13等）或完全不同机制的基因编辑工具的研究和应用。这些新的工具可能拥有天然的免疫原性差异，为基因编辑提供了更多选择。
改进递送系统：更有效的递送系统可以帮助基因编辑工具在被免疫系统发现之前迅速进入靶细胞。例如，病毒载体的工程化改造，或者使用非病毒递送载体（如脂质纳米颗粒、外泌体等），通过巧妙的设计，可以一定程度上“隐藏”Cas9蛋白，降低其被免疫识别的概率。
预处理和免疫调节策略：在进行基因编辑治疗前，研究人员可能会探索一些预处理方案，例如使用免疫抑制剂或诱导免疫耐受的方法，来降低患者对Cas9蛋白的免疫反应。但这将增加治疗的复杂性和潜在的副作用。
更宏观地看，这项研究不仅是对现有技术的挑战，更是对整个基因编辑领域发展方向的“重新校准”。
加速精准医学的深入发展：这项研究强调了个体差异在基因编辑治疗中的重要性。不同个体对Cas9的免疫反应强度可能存在显著差异，这提示我们需要进行更精细的患者分层和个性化治疗方案设计。未来的基因编辑疗法可能需要根据患者的免疫背景来选择合适的工具和递送方式。
推动基础免疫学与基因编辑的交叉融合：这项研究本身就证明了基础免疫学知识对于基因编辑技术发展的重要性。未来，基因编辑领域的研究人员需要与免疫学家进行更紧密的合作，共同解决免疫原性这一难题。
对基因编辑疗法的商业化和临床转化带来挑战，但也孕育机遇：对于已经进入临床试验甚至接近商业化的基因编辑疗法来说，这项研究无疑增加了监管审批和市场接受度的难度。企业需要投入更多资源来解决免疫原性问题，或开发新的技术平台。然而，对于能够率先有效解决这一问题的公司和研究团队来说，也将获得巨大的先发优势和市场机遇。
总而言之，斯坦福大学的这项研究是对基因编辑领域一个非常“务实”的提醒，它将迫使我们跳出“技术可行性”的框架，更加关注“人体安全性”和“长期有效性”。这并非意味着基因编辑将停滞不前，相反，这将是一个催化剂，促使该领域以更成熟、更安全、更个性化的方式向前迈进，最终为患者带来更可靠的治疗方案。这项研究的意义在于，它将基因编辑的未来，从一个纯粹的技术进步导向，转变为一个更加关注生物体复杂相互作用的医学工程领域。
首先，这项研究最直接的影响在于安全性评估的升级和潜在风险的凸显。长期以来，人们普遍认为Cas9蛋白作为一种外源蛋白，在引入人体后，很可能会被免疫系统识别并清除。然而，之前的研究更多集中在动物模型或少数特定人群，而此次斯坦福的研究，通过更广泛的人体样本和精细的实验设计，证实了这种普遍存在的免疫反应是真实且显著的。这意味着，在我们过去广泛使用的基于这两种Cas9蛋白的基因编辑疗法中，免疫原性不再是一个可以忽略的小问题，而是需要被置于核心位置考虑的关键安全隐患。
具体来说，这种免疫反应可能导致以下几个方面的问题：
疗效降低甚至失效：免疫系统产生的抗体或T细胞会攻击并清除被递送到靶细胞的Cas9蛋白。一旦Cas9蛋白被快速清除，它就没有足够的时间在细胞内发挥作用，导致基因编辑的效率大幅下降，甚至完全失效。这对于那些需要精确、高效基因编辑的治疗方案来说，无疑是致命的打击。
不可预测的脱靶效应和副作用：免疫反应的发生可能伴随着炎症反应，或者免疫细胞的激活可能间接影响细胞功能，增加基因编辑过程中发生意外突变（脱靶效应）的风险。此外，免疫系统对Cas9蛋白的过度反应，也可能引发全身性的不良反应，例如过敏、自身免疫性疾病等，这些都可能对患者的健康造成严重威胁。
限制治疗窗口和重复治疗的可能性：即使初次治疗有效，患者体内产生的免疫记忆也可能使得后续的重复治疗变得困难甚至不可能。一旦患者对Cas9产生了免疫耐受或免疫记忆，再次引入相同的Cas9蛋白很可能引发更强烈的免疫反应，从而限制了基因编辑疗法在慢性疾病或需要长期干预的情况下的应用。
因此，这项研究最迫切的影响是迫使研究人员和临床医生重新审视和改进现有的基因编辑递送和设计策略。过去，我们可能更侧重于提高Cas9的编辑效率和靶向性，而忽略了“如何让它在人体内‘隐身’”。现在，这项研究要求我们必须解决这个问题：
开发免疫原性更低的Cas9变体：基因编辑技术的发展历来就是不断迭代和优化的过程。这项研究可能会极大地推动对Cas9蛋白序列进行改造，使其在人类免疫系统中的识别度降低。这可以通过蛋白质工程、氨基酸替换等技术来实现，目标是“驯服”Cas9蛋白，让它更像“自己人”而不是“外来入侵者”。
探索新的基因编辑工具：除了优化现有的Cas9，这项研究也可能加速对其他不同来源的核酸酶（如Cas12, Cas13等）或完全不同机制的基因编辑工具的研究和应用。这些新的工具可能拥有天然的免疫原性差异，为基因编辑提供了更多选择。
改进递送系统：更有效的递送系统可以帮助基因编辑工具在被免疫系统发现之前迅速进入靶细胞。例如，病毒载体的工程化改造，或者使用非病毒递送载体（如脂质纳米颗粒、外泌体等），通过巧妙的设计，可以一定程度上“隐藏”Cas9蛋白，降低其被免疫识别的概率。
预处理和免疫调节策略：在进行基因编辑治疗前，研究人员可能会探索一些预处理方案，例如使用免疫抑制剂或诱导免疫耐受的方法，来降低患者对Cas9蛋白的免疫反应。但这将增加治疗的复杂性和潜在的副作用。
更宏观地看，这项研究不仅是对现有技术的挑战，更是对整个基因编辑领域发展方向的“重新校准”。
加速精准医学的深入发展：这项研究强调了个体差异在基因编辑治疗中的重要性。不同个体对Cas9的免疫反应强度可能存在显著差异，这提示我们需要进行更精细的患者分层和个性化治疗方案设计。未来的基因编辑疗法可能需要根据患者的免疫背景来选择合适的工具和递送方式。
推动基础免疫学与基因编辑的交叉融合：这项研究本身就证明了基础免疫学知识对于基因编辑技术发展的重要性。未来，基因编辑领域的研究人员需要与免疫学家进行更紧密的合作，共同解决免疫原性这一难题。
对基因编辑疗法的商业化和临床转化带来挑战，但也孕育机遇：对于已经进入临床试验甚至接近商业化的基因编辑疗法来说，这项研究无疑增加了监管审批和市场接受度的难度。企业需要投入更多资源来解决免疫原性问题，或开发新的技术平台。然而，对于能够率先有效解决这一问题的公司和研究团队来说，也将获得巨大的先发优势和市场机遇。
总而言之，斯坦福大学的这项研究是对基因编辑领域一个非常“务实”的提醒，它将迫使我们跳出“技术可行性”的框架，更加关注“人体安全性”和“长期有效性”。这并非意味着基因编辑将停滞不前，相反，这将是一个催化剂，促使该领域以更成熟、更安全、更个性化的方式向前迈进，最终为患者带来更可靠的治疗方案。这项研究的意义在于，它将基因编辑的未来，从一个纯粹的技术进步导向，转变为一个更加关注生物体复杂相互作用的医学工程领域。
网友意见
预印本这篇发现人体内会产生anti-Cas9的抗体，同时Cas9在人体内能被抗原递呈。
也就是说：体内表达Cas9，可能会引发免疫反应。
主要有两个思考：
1. 有效性：Cas9被免疫系统清除，会否来不及工作就完蛋？
2. 毒害性：如果Cas9引起大规模免疫反应，怎么办？
Cas9本就是微生物来源的蛋白，外源蛋白引发免疫反应也很正常。之前大家只是通过Cas9 knockin小鼠看起来挺正常，猜测Cas9在人体表达没什么事，毕竟也没人体内的相关证据。
现在也是从侧面间接提供一些人体内的证据，告诉大家Cas9可能引起免疫反应。
但其实，这并不影响Cas9的应用。
有个药，会引发免疫反应，你就不吃了？
通过改变给药方式，改变药物的半衰期，可以有效控制药物的副反应，让它有效又尽可能安全。
从这点来看，这篇预印本对Cas9应用是建设性的，而不是破坏性的，没什么大问题。
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