罕见病药物诺西那生钠注射液一针国内自费70万，而国外医保报销后280元，为什么会这样？
诺西那生钠注射液，一个听起来就承载着希望的名字，对于那些饱受脊髓性肌萎缩症（SMA）折磨的家庭来说，它几乎是生命的全部寄托。然而，当这个希望变成账单时，却如同晴天霹雳——国内动辄70万一针的自费价格，与国外医保报销后的280元，这巨大的鸿沟，不禁让人发出“为何如此”的疑问，背后究竟隐藏着怎样的逻辑与困境？
要理解这个巨大的价格差异，我们需要从多个维度去剖析，而不仅仅是简单的“药贵”二字。
1. 研发成本的回归与商业模式的博弈
首先，任何一种创新药物的诞生，背后都是巨额的研发投入。诺西那生钠，作为一种靶向治疗药物，其研发过程充满了艰辛与不确定性。从基础研究的立项，到细胞模型、动物模型的试验，再到漫长而严苛的临床试验，每一个环节都需要投入大量的资金、顶尖的科研人才和先进的设备。据公开资料显示，诺西那生钠的研发周期长达数年，耗资可能高达数十亿美元。
药企作为以盈利为目的的商业实体，必然需要通过销售药物来收回研发成本，并实现利润增长。对于一款“孤儿药”（即罕见病药物），其患者群体相对较小，分摊研发成本的基数较低，因此，定价自然会相对偏高，以保证其商业可行性。
然而，国外（以美国为例）之所以能通过医保报销后价格大幅降低，很大程度上是因为其成熟的医保体系和谈判机制。在美国，新药上市后会经过严格的评估和谈判。由政府主导的医疗保险机构（如Medicare、Medicaid）或大型商业保险公司，会与药企就药物的价格进行谈判。在这个过程中，医保机构会考虑药物的疗效、临床价值、患者获益以及对整个医疗系统的负担等因素。同时，由于医保机构的采购量巨大，它们拥有较强的议价能力。
2. 医保覆盖的广度与深度差异
这才是造成价格天壤之别的关键所在。
国外（以美国、欧洲部分国家为例）： 诺西那生钠在美国上市初期，其天价确实引发了巨大的争议和舆论压力。但随着时间的推移和患者家庭的不懈努力，许多国家将其纳入了国家医保目录。这意味着，一旦患者符合一定的条件，医保会承担大部分甚至全部的药费。在某些国家，虽然名义上的报销比例可能很高，但个人支付的“自付上限”（Outofpocket maximum）制度，也大大减轻了患者的经济负担。更重要的是，一些国家会根据药物的临床价值和成本效益进行评估，即使是天价药物，一旦被证明能够显著改善患者生活质量和延长生命，并且相比于无药可治的情况能带来更长远的社会效益，医保也有动力进行覆盖，因为长期来看，减少并发症和提高劳动力参与率可能带来更高的社会回报。
国内： 虽然中国近年来在罕见病药物的准入和医保覆盖方面取得了显著进展，但与发达国家相比，仍有差距。
医保目录的动态调整： 罕见病药物往往是“孤儿药”，患者数量少，但价格高昂。将其纳入国家医保目录需要经过多方面的考量，包括药物的临床疗效、安全性、经济性评价以及对医保基金可承受能力的影响。诺西那生钠在国内上市初期，由于其高昂的价格，在是否纳入医保以及纳入后的报销比例问题上，经历了漫长而复杂的博弈。
“医保续约”的挑战： 即使一些药物进入了医保，也可能面临“谈判续约”的问题。每隔一段时间，医保部门会与药企重新谈判价格，以确保药物的性价比。在这个过程中，如果药企未能满足医保提出的降价要求，或者药物的临床价值未能得到进一步的充分证明，其医保资格可能会受到影响。
地方医保与大病专项救助： 除了国家医保，一些地方政府也通过地方医保政策或大病专项救助基金等方式，为罕见病患者提供一定的经济支持。但这些支持的力度和范围，往往难以完全覆盖如此高昂的药物费用。
患者群体的支付能力： 相较于发达国家，中国大部分家庭的平均收入水平仍然存在差距。如果将如此昂贵的药物完全交给市场定价，而没有充分的医保作为支撑，将给大多数家庭带来难以承受的负担。
3. 市场准入与谈判策略的不同
药企在进入不同市场时，会采取不同的定价和谈判策略。
初期进入市场： 在药物刚刚进入某个国家市场时，药企往往会采取相对较高的定价策略，以最大化初期利润，并覆盖高昂的研发成本。
谈判的博弈： 在国外，医保机构的强大议价能力是降低药价的重要因素。它们会通过各种手段，例如要求提供详细的成本效益分析报告、与其他类似药物进行对比、甚至通过公开的市场数据来施压药企。
国内的市场环境： 在中国，虽然医保部门也在不断加强议价能力，但相对而言，药企在初期进入市场时，拥有一定的定价主导权。即使后来纳入医保，也需要经历艰难的谈判过程。
4. 商业保险与社会慈善的角色
国外： 除了公共医保，美国的商业健康保险在药物报销中扮演着重要角色。很多雇主会提供包含高额药品福利的保险计划。此外，一些非营利组织和基金会也会提供药物援助项目，帮助患者支付部分费用。
国内： 中国的商业健康保险正在发展，但对于罕见病药物的覆盖仍处于早期阶段。虽然有一些惠民保或特定险种开始关注罕见病，但其保障范围和额度有限。社会慈善捐助在一定程度上能缓解一部分患者的压力，但难以形成系统性的解决方案。
总结一下，造成诺西那生钠在国内自费70万，而在国外医保报销后仅需280元的价格差异，是多种因素共同作用的结果，其中最核心的便是：
成熟的医保体系和强大的议价能力： 发达国家通过其完善的医保制度，能够集中采购、与药企进行有效谈判，从而显著降低药物价格。
医保覆盖的深度和广度： 罕见病药物能否被纳入医保目录并获得较高报销比例，直接决定了患者的经济负担。
市场进入策略和谈判博弈： 药企在不同市场的定价策略和与支付方的谈判能力差异。
经济发展水平和社会承受能力： 不同国家和地区的居民收入水平、整体支付能力也影响着药物的可及性。
简单来说，国外之所以能“白菜价”，是因为有强大的“集体购买力”（医保）替患者扛下了大部分费用，并且有成熟的机制来制衡药企的定价权。而国内之所以价格高昂，是因为在医保覆盖的广度和深度上，与国外仍有差距，且在市场准入和谈判过程中，患者个体面临的压力更大。
当然，我们不能简单地将国外的情况照搬到国内，因为国情不同，社会经济发展水平、医疗体系结构都存在差异。但从诺西那生钠这个案例中，我们也能看到中国在罕见病药物的可及性方面，还有很长的路要走，也需要政府、药企、医保机构以及社会各界共同努力，寻找更可持续、更人道的解决方案，让那些承载着生命希望的药物，能够真正普惠到每一位需要的患者。
网友意见
说实话，我觉得某些媒体《200多元一针进口药卖70万，何其狠也》这个题目起的还是不太好，带节奏有余，震惊度不足。力度还是太弱！如果既想不违背事实，又最大化地吸引眼球，不妨换成《震惊！这个病在日本治免费，在中国一年自费400万！》。
（经评论区提醒，某媒体网站已经把原文删除了，不知道是不是自己人也看不下去了。这里放一个其他媒体转载的链接和原文的截图）
这样才能有点震惊部的气息，才能最大程度吸引不明真相人群无脑转发+批判，才能最大程度地获取眼球和流量。毕竟作为一家官媒，评论员就这点事物认知水平，实在让人有点费解。
所以，我一度以为这篇报道是SPINRAZA的药厂Biogen的公关稿，毕竟罕见病的药厂要靠药物进入医保才有可能收回成本，因此要花费大量的钱和资源通过媒体宣传，提高公众的认识和舆论热度，推进药物被医保管理部门接纳，药厂才能卖得出药、挣得到钱。否则要是只靠少之又少的几个土豪病人买单，恐怕裤衩都要赔掉。但仔细一看这稿子的逻辑推导，讨论来讨论去就把问题的症结归结到药厂黑心上？emmmmm……总不能是Biogen花钱自爆式公关吧。
这件事的本质其实并不复杂：一家医药公司，花费了几十亿美刀的研发投入，为一个全球患病人数不到50万人、国内只有3~5万人的罕见病（脊髓性肌萎缩症，Spinal Muscular Atrophy，SMA）研发了一款特效药。几十万人的患病人群看着好像还挺多，但和大部分疾病全球上千万~上亿的患病人群相比，这个数字就小了非常多了。更不用说高血压、糖尿病这些在国内患病人群就上亿的庞大基数了。
患病基数小，真正进入治疗阶段的病人就更加少之又少。脊髓性肌萎缩症的发病年龄大多是在出生后的18个月内，大部分发病的患儿往往在这个阶段就被放弃了。这件事看着好像很残忍，但在缺乏治疗手段的年代，这是对家庭和社会负担最小、也是最不残忍的一种方式。大部分的SMA患者是终身没有行走、活动和基本生活自理能力、需要依赖呼吸机生活的，医疗和生活负担都是天文数字，如果拖着不放弃，难道要靠键盘侠的键盘去养？
所以，当这款药物诞生的时候，面临的真正潜在治疗人群可能在全世界范围内只有几万人。数十亿的研发成本，几万人的潜在用户，平摊到每个人身上就是数万~数十万美元的费用，这么简单的数学题，除了某些媒体的评论员，任何上过小学的人应该都会算。
那么，为什么这么昂贵的药物，在澳大利亚只要200多元，在日本接近免费呢？
答案就是医保——一个药物「只卖」200多元，和「患者自付」200多元是完全不同的两个概念，200多元在澳大利亚是由医保承担大头后的患者自付部分。截至2020年6月30日，诺西那生纳注射液（SPINRAZA）已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了医保支付，其中就包括澳大利亚和日本。这个药在国内这么贵的原因，本质上也是因为还没有来得及纳入医保的缘故。
实际上，根据澳大利亚卫生部长格雷特·亨特的一篇文章（就是前段时间戴口罩蒙住了眼睛被媒体一顿爆炒的那位），诺西那生纳注射液（SPINRAZA）在澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme，PBS）中的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元，而澳大利亚政府每年为该药负担的成本约为2.4亿澳元左右。
那为什么SPINRAZA在国内没有纳入医保呢？是咱们国家SMA的患者太少不受重视吗？也不是的。早在2018年5月，SMA 被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出的目的就是为了支持罕见病的诊断和治疗。2018年9月，SPINRAZA作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月， SPINRAZA正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症，也是我国首个获批治疗SMA的药物。2019年10月，SPINRAZA在国内正式上市销售，单针售价接近70万元，一年的药物费用约为400万元。
快吗？确实快，要知道药品的审批往往都是以年为单位的，试验审批花数年、数十年时间的比比皆是，SPINRAZA作为治疗SMA的「孤儿药」，一年多就获批，国家药品监管部门可以说已经是在加班加点全速推进审批和上市了，从这个角度上说，是最快速度把希望带给SMA的患儿和家庭。
贵吗？确实贵，别说我国接近6亿月入1000的人群，就是在一线城市和知乎上年入百万的各位，在这个药物面前都是杯水车薪。那怎么办？强迫制药公司降价？那么最坏的结果是，以后人家再也不会投入资源研发了，即使还愿意投入研发，日后也不会选择在中国优先上市，毕竟哪有上赶着推进上市好多亏钱的。
不过，药企其实也不傻，它们也没准备这么贵的药就靠几个土豪患者买单，罕见病药物生产厂家真正的希望是在于能够让药物进入全民的医保系统（社保），通过全民买单的形式来降低患者的用药负担。让政府/全民为药品买单，药企才能收回研发成本并挣到钱。至于这个药还没有进入医保的原因，题目中的来源也说了，因为错过了现行的2019年医保目录的审批窗口期，只能等待下次修订医保目录的时候再通过医保局与药厂谈判，以求让患者尽早能用上药（药厂早日挣上钱）。
说白了，药品的费用负担只能被转移，不能被消灭。无论何种支付形式，最终的结果就是在患者、医保局/商业保险公司、药厂三方之间转移。但政府（医保局）买单也不是万能的，毕竟虽然单个罕见病由于患者群体小，即使药物单价高，总体负担对于医保来说也是可以负担的。但架不住各种罕见病和更多的非罕见病多呀，罕见病患者指望医保出钱买命、肾衰的患者指望医保出钱透析、肿瘤患者指望医保出钱吃靶向药……咱们毕竟还是个发展中国家，医保的钱就这么多，哪个病进医保，哪个药多报销，背后都是有着复杂的考虑和竞争的。将高价药纳入医保，意味着要挤占不少其他患者的医保费用。以我国城乡居民医保人均筹资标准每年最低 550 元（2020年）为例，一针SPINRAZA 70万元，需要近1400位城乡居民一年的缴费来购买；而SMA患者首年的用药费用差不多为400万元，这就需要近8000位居民一年的费用来负担。花上百位乃至上千位患者的医保费用延续一个患者的生命，虽然听起来很感人，但在现实中却面临着巨大的争议，也往往很难行得通。
所以，站在个人的角度上，除了希望罕见病不落在自己的头上外，更加实际的希望就是努力多挣钱，有条件的时候买一份能够覆盖一些罕见病和重病的补充保险，以及自己身边的人在有需要的时候，在力所能及的范围内尽量拉一把了。
毕竟，疾病无情人有情。
只是，希望某些媒体的评论员以后不要在不懂的情况下瞎带节奏了，国家为了罕见病患者做了这么多实事，到您这儿一个震惊体的标题就全给抹杀了。
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