研发新药真的需要数十亿美元吗？
我们得先从源头说起。基础研究，听起来高大上，但其实就是最烧钱的阶段之一。科学家具备了某个疾病的独特见解，比如发现了某个特定蛋白在癌症发生发展中的关键作用，或者某个基因的突变导致了罕见病。要验证这些理论，就需要做大量的细胞实验、动物实验。这包括购买各种细胞系、动物模型（比如基因改造的小鼠），这些都是不小的开销。还需要用到各种昂贵的试剂、耗材，还有那些精密的仪器设备，比如质谱仪、基因测序仪、显微镜等等，维护和更新它们本身就是一笔巨款。而且，这些研究往往没有明确的成功预期，可能做了很多年，最终发现这个靶点并不如预期的那样有效，或者太难控制，那么之前投入的无数资金和精力就可能打了水漂。
一旦在基础研究中发现了有潜力的“种子”，就要进入药物发现阶段。这里的目标是找到能够精确地“打击”目标蛋白或者纠正基因错误的“子弹”。这个过程就像是在茫茫大海里捞针，需要筛选成千上万种化学物质或者生物分子，看看有没有哪一个能产生预期的效果，同时又不会对身体造成太大伤害。这涉及到高通量筛选技术，需要大量的化合物库，以及自动化设备来快速测试。找到几个有希望的候选分子后，还需要对它们进行优化，改变分子结构，提高药效、降低毒性，这个过程需要大量的化学合成和药理学研究。这个阶段失败率也非常高，很多候选药物因为效果不佳、毒性太大或者难以成药而被淘汰。
好不容易找到了一个“明星候选药”，接下来就是临床前研究。这可不是简单的动物实验，而是要对药物的安全性、药代动力学（药物在体内如何吸收、分布、代谢、排泄）以及初步的疗效进行深入评估。这需要进行严格的动物毒理学研究，包括急性和慢性毒性试验，了解药物在不同剂量下的反应，有没有致癌性、致畸性等等。这些实验非常复杂，需要遵循严格的法规标准，动物数量庞大，实验周期也长。如果在这个阶段发现药物存在不可接受的安全性问题，那么整个项目可能就要戛然而止了。
如果一切顺利，候选药物就要进入最关键、最昂贵、风险最高的阶段——临床试验。临床试验分为三个主要阶段，每个阶段都耗资巨大。
I期临床试验：通常招募少量健康的志愿者，主要目的是评估药物的安全性、耐受性，以及初步了解药物在人体内的药代动力学特征。这需要招募志愿者，支付他们的医疗费用，进行各种监测和检测，还需要严格的医疗保障。
II期临床试验：开始在患有目标疾病的患者身上进行，目的是初步评估药物的疗效，并进一步确定最佳的剂量范围。这个阶段需要招募更多的患者，设计复杂的试验方案，招募和管理研究中心，收集大量的临床数据，并进行统计分析。许多药物在这个阶段因为疗效不明显而被淘汰。
III期临床试验：这是规模最大、成本最高的阶段，通常需要在全球范围内招募成百上千名患者，与现有的标准疗法或者安慰剂进行对比，以确诊药物的疗效和安全性。这需要建立庞大的临床研究网络，管理众多的研究中心和研究人员，进行大量的患者招募、随访和数据收集。试验的设计需要非常严谨，以确保结果的可靠性。很多药物在III期试验中因为未能显示出足够的优越性或者出现未预料的副作用而被终止。
除了上述的研发环节，还有很多“隐形”的开销。比如知识产权保护，需要申请和维护专利，这本身就是一笔持续的费用。法规事务，需要与各国的药品监管机构沟通，准备和提交大量的申报资料，这也是一个专业且耗时的工作。生产制造的工艺开发和验证，也需要大量的投资。而且，在整个漫长的研发过程中，需要组建和维持一个庞大的、高素质的科研团队，包括科学家、医生、护士、统计学家、法规专家等等，他们的薪资福利也是一笔巨大的开销。
更别提失败的成本了。研发新药的失败率非常高，据统计，从最初的概念到最终获批上市，只有极少数的药物能够成功。这意味着前面投入的数十亿美元，可能有一大部分是花在了那些最终未能走到上市这一步的项目上。这些失败的项目，同样消耗了大量的资金、人力和时间。所以，那些最终成功的药物，它们的成本不仅包含了自身的研发费用，也包含了分摊了那些失败项目的成本。
因此，说研发新药需要数十亿美元，绝不是危言耸听。这是一个集科学探索、技术创新、大量资金投入和巨大风险于一体的复杂系统工程。每一款救命的药物背后，都凝聚着无数科学家的心血和资本的博弈，也包含了对无数次失败的告慰。
网友意见
业内说的几十亿美元一个新药的说法，是有条件的。不是所有的新药都要这么多钱，花了这么多钱的新药目的是为了成为重磅炸弹，卖几十个亿美金一年的。这个钱怎么算，最简单的办法就是在科研方面的总投入比上总产出。医药巨头多是上市公司，投入产出都是明面上的。稍做功课就有。2015年制药行业合计研发投入高达1098亿美元，FDA也丧心病狂的批了45个小分子及抗体类新药，近年来最多的一年。算起来24.4亿美元一个。
如果要计算，我们可以试一下：以一个first in class，即全新治疗领域的全新药品为例，计算一下一个big pharma要花多少钱做出一个项目。
1 靶点确认（0.3亿）
靶点不是天上掉下来的，很多是靠着多年的基础研究做出来的。有些靶点可能是大学里面发现的，有些是药厂自己发现的，还有些是先发现化合物再找靶点的。这个费用极度可变，但是靶点的质量直接决定了项目成败。我们可以理想化一些，假设这个靶点花了1000万美元搞到手，运气不错。另外，我们会担心这个靶点在真实世界中有没有变异，意思就是人群中这个靶点是否都可以起效，需要进行一些探索性的研究，花掉2000万足够。
有时候期刊上会有新靶点的消息，要小心，这些已经登出来的靶点大多已经有人在做了，甚至可能已经被放弃了。还有一些老的靶点，做了很久也没有做出来，也要小心，可能是个坑。
2 Hit identification（0.2亿）
靶点确认之后需要筛选化合物。最经典的办法是用化合物库结合alpha screening，化合物库可以是天然产物库，独有库或者商业化小分子化合物库，alpha screening也可以用其他的HTS手段代替。这个阶段可能需要筛选数十万个化合物。而且，HTS方法的成本也要考虑进去。以20万个筛选为假设，假设100美元一可以购买一个化合物并完成一次筛选，只要区区2000万。
3 Hit to lead（0.1亿）
在上一步拿到的有潜在活性的化合物是所谓的hit，杂乱无章而且可能有毒，活性一般也不够。这个时候需要进行结构方面的扩展。如果一系列结构类似的化合物在一个靶点上展现出了活性，我们可以将最开始筛选出来的化合物称为lead，这个系列的化合物称为lead series。我可以假设一个group花了一年时间完成这项工作，一个group一年花1000万美金，则需要1000万即可拿到结果。
4 Lead optimization（0.2亿）
现在我的手里一般有多于一个的lead series，合理的策略是开2~3个组，同时推进，在1年内将活性提高到sub-nM的级别，并进行初步的PK与毒理研究，保证东西不要太差。假设3个组干一年，花掉2000万，拿到3个候选化合物（preclinical candidate）。
5 Preclinical & CMC（0.1亿）
下面是通过动物研究证实你的分子的安全性的时间了。3个都要做，因为最后只能有一个上临床。FDA对于全新分子实体很在意，毒理要做充分，往往会提交很多毒理研究。我估计符合FDA申报需求的研究大概1000万可以做到，包括活性确证，PK，毒理全套研究。
CMC倒是花不了多少钱，这个阶段的药剂学研究往往不会很精细，倒是晶型要下点功夫，就算免费好了
6 Filing Patent etc（0.1亿）
这么好的东西拿到手，被人申请了专利还了得？所以专利工作同步推上去。另外，做完了要申报的。加起来1000万美元，全球专利+FDA临床申报+准备打官司。
7 临床I期（0.05亿）
花了差不多1亿美元，终于上了临床了，可喜可贺。I期是药动学研究，例数不多，花钱也不多，因为是在健康人身上进行的。而且我们志在全球市场，需要多做几个人种。假设在美国欧洲日本各进行一次，每个实验招募100人，每人10000美元的研究费用，花不了多少钱的。再加上基因组对药物代谢的影响，满打满算500万美元。
8 临床IIa期（0.1亿）
之前的研究是在健康人身上的，现在要做病人身上的药动学研究了。调动病人做研究的费用当然会贵一些，加倍好了。
9 临床II期（0.5亿）
II期的目的是确认药物在患者上的安全性，以及提示III期的终点设计。多数first in class不止需要一个II期研究，有时还会中途更改设计和终点。一例多的时候可能花掉10万美元，在全球做上3个研究，每个150例。10万美元的计算依据是，参与临床研究的受试者可以接受免费治疗，发达国家的医疗成本又很高，如果是癌症轻松突破10万。
10 临床III期（3亿）
III期理论上只要数百人就行，实际行不通。我们往往需要多个设计完善的III期研究来证实药物的安全性和有效性。Darapladib是有史以来动用了最多临床例数的，总共2.8万人的III期，最后失败。我们当然不能以最极端的例子计算，还是以癌症假设，主要发到国家10万美元1例，做上3000例，花掉3个亿。
11 FDA申报（0.1亿）
FDA审批要排队的，如果你出钱，也能够买到优先审评券，要上亿美元。这个阶段假设不买审评券，正常走下来的话，我猜要1000万美元，因为这要动用公司最好的人力。我的level差得远，这个不好算，暂以1000万为准。
12 FDA批准后，终于可以上市了
13 上市后没有完，要想卖得好还需要继续投入。进行上市后研究吧（IV期）。好处是这个时候药物是收钱的，坏处是要求的例数多。越是受众广泛卖得好的，越要多研究。这个也没准，我猜整个生命周期至少要花1亿美金。也别觉得这是冤枉钱，没有大量的研究支持，谁肯用你的药？
所以，总的看来，开发一个真正的新药可以只花6亿美金。需要说明的是，这个过程具有极大的不确定性，这个费用也是极其粗糙的估计，主要受制于我的专业水平。如果考虑临床失败率约50%，成功之后大卖的概率也大约只有50%，弄不好就是文迪雅式的惨剧，对于一个企业来讲真的拿到手一个重磅炸弹的成本确实要20亿美元往上。
绝大多数小公司是没有能力走完这个过程的，一般进入临床或者完成I期就赶快卖掉，总价在1至数个亿美元，而且和后来的临床进展顺利程度和销售情况相关，分里程碑付款。但是，如果一个品种在研究阶段展现出了极大的潜力，其售价可能飙升至上百亿美金，参见吉利德收购Pharmasset，110亿。小公司相对巨头的优势在于灵活，沉没成本低，抗失败能力强，大不了关张走人，所以现在出现了许多风险投资支持的小型药物发现公司，全公司命脉都在一个线上，成功了赚翻，失败了随风而逝。大公司主要的资源在于开发，能够有足够的财力和经验走完全程，这种模式现在非常常见。
回到提问者的问题上
1. 投入25亿，开展5个项目，最后成了1个，成本当然是25亿，这个是财务的说法，完全正确。因为客观事实证明，开展5个只能成1个。你可能只在这个成功项目上花了1亿，但是这相当于抽到了彩票，很难复制的。下个项目可能就是扔下5亿零产出的黑洞。不能只看到贼吃肉不看到贼挨打。财务角度看，失败的项目会带来巨额的减计。所以，我不同意你的说法，一个药确实要花几十亿美元。我们换个比方，有个手机厂，原件成本100美元，加工失败率50%，你猜他们会不会认为手机成本是100美元？
2. 提问者的感觉部分正确，对于单个项目走完全程确实不要几十亿。问题在于成功率，不能拿单个项目的费用计算
3. 科研团队的数据和算法和我的方法接近，基本是自洽的，提问者过于怀疑论了
4. 提问者的算法很天真，其实重头全在临床研究上，发现花不了多少钱。另外，如果药物研发是团队的接力跑，不能以1个团队计算的。
另外，有个可能会打击提问者的事实，药不会因为研发成本低就卖的便宜的。药是根据功效定价的，在欧美式的医保体系下，保险机构全盘出钱，制药公司负责提供最好的药。巨型制药公司其他方面的成本也很大，利润率并不惊人，不是什么暴利黑心行业，和这个世界其他的500强差不多。
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