医药公司愿意研制治疗极度罕见病的药物吗？会如何盈利？ 第1页

本人一大主攻方向就是孤儿药。在美国，制药公司研发孤儿药的动力主要有：

1. 审批通道：根据病种严重程度、有无其他药物等，大多数孤儿药都可以拿到快速通道（fast track）、突破疗法（breakthrough therapy）、优先评审（priority review）、加速批准（accelerated approval），这四个快速评审通道中的一两个。个人觉得优先评审和加速批准这两项是绝对优势项目，突破疗法的认定有助于公司实时和FDA交流，并且更有可能拿到优先评审。
2.市场垄断期：美国孤儿药有7年的市场垄断期；顺便一提欧洲和日本也有10年的垄断期。
3. 定价权：孤儿药企业有非常大的定价权，世界上最贵的抗体药Soliris，每年费用在50万美元以上，就是孤儿药, Soliris 目前有三个适应症，都是极度罕见疾病（全美病人不过数千），但是全球年销售额超过$30亿美元；由于罕见病人一般没有其他替代药物，保险公司很难拒绝支付；保险公司愿意支付的另外一个原因是虽然单个孤儿药很贵，但是由于病人数量稀少，所以总体费用相对于常用药来说并不会在保险公司预算中占太大比例，而且如果保险公司拒绝FDA批准的唯一有效药物，必须要有充足的理由和做好面对公关危机的准备，所以在大多数情况下，保险公司都愿意支付孤儿药的费用；当然保险公司在指定支付标准时，会根据FDA label加入很多限制条件，所以并不一定所有罕见病病人都能及时获得药物，罕见病孤儿药经常成为医生和保险公司扯皮的战场。
4. 税费优惠：孤儿药有tax credit，本来是50%， 最近tax bill改到25%了
5. 优先评审券：针对儿童罕见病的孤儿药，上市之后fda会奖励公司一张优先评审券（PRV），可以交易并且可以用在任何药物评审上，使原来普通的评审预期时间变成优先评审（10个月减为6个月），最新市场交易价为$1.3亿。
6.临床要求较低：一是要求参与实验对象数目较少，很多几十个人就行；二是很多可以通过加速批准（accelerated approval）通道上市，即采用surrogate endpoint，不需要证明临床意义的终点；比如去年Sarepta的exondys51，只做了12个病人的样本，用蛋白表达量做终点，就获得了加速批准；获得加速批准的药上市后还需要做更大规模的确认性实验，但是由于上市可以获得药物销售收入来供给临床实验费用，公司能够获得加速批准上市可以大大减轻财政压力避免融资费用或者股权稀释。