4年前,我在知乎回答了一个问题,我提到自己立志研发一种能够治疗罕见病粘多糖症的药物。
3年后,我们研发的药物终于进入了临床试验阶段,这也是人类历史上首次人体内基因编辑临床试验。我也有幸接受了一家媒体的采访,介绍我们的基因编辑技术。
粘多糖症一型基因治疗采访 https://www.zhihu.com/video/1002479419797188608附上英国卫报的相关报道。
念念不忘,必有回响,大致如此。
当然,这离真正运用到病人身上还有很长的路要走,我会继续努力,以后再来更新这个回答~
PS: 如果您是罕见病患者或者想为罕见病做些什么,请私信我。我们看看能为罕见病一起做点什么。
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