如何通俗地理解基因编辑中的脱靶效应？它跟基因编辑的安全风险有着怎样的联系？

想象一下，你的基因就像一本非常、非常厚的食谱，里面记录了你身体如何建造、如何运转的所有指令。而基因编辑技术，比如CRISPR，就像一把极其精密的“分子剪刀”，它的目标是找到食谱里的一个特定“词语”（也就是DNA序列），然后把它剪掉、替换或者修改。

脱靶效应，通俗地说，就是你的分子剪刀不小心剪错了地方。

就像你在修改食谱时，想把“盐”改成“糖”，结果一不小心把另一页上写着“胡萝卜”的词语也划掉了一样。原本你只想修改一个地方，但因为某些原因，剪刀它“分心”了，或者说它识别错了目标，在食谱的其他地方也留下了不该有的痕迹。

为什么会发生脱靶效应？

这个原因有点复杂，但我们可以这样理解：

剪刀不够“专一”： 虽然CRISPR系统非常强大，但DNA序列在食谱里总是会有一些相似的“短语”或者“字母组合”。如果你的目标“词语”在食谱里出现的次数很多，或者有一些非常相似的“变体”，那么剪刀在识别目标时就可能产生一些“误判”。就像你在看一本全是相似字的古籍，很容易看错。
环境干扰： 食谱的纸张（也就是细胞内的环境）有时也会有些“杂质”或者“静电”，这可能会影响剪刀的精确度。
剪刀本身的问题： 即使是最好的剪刀，也可能存在一些细微的制造缺陷，导致它在某些情况下不如预期那么精准。

脱靶效应跟基因编辑的安全风险有什么联系？

这联系可就大了去了，而且是基因编辑领域最令人担忧的问题之一。你可以把脱靶效应看作是基因编辑安全风险的一个主要来源和表现形式。

安全风险主要体现在以下几个方面：

1. 引起新的突变，造成不可预测的后果：
“误伤”重要基因： 如果脱靶效应发生在关键的“功能性句子”上，比如控制细胞生长的基因，这可能会导致细胞失控，产生癌变。想象一下，你的食谱里有一部分是关于“细胞分裂”的指令，剪刀不小心把它改乱了，结果细胞就可能疯狂生长，形成肿瘤。
“静音”有益基因： 有些基因是保护我们免受疾病侵扰的，如果脱靶效应把这些基因“剪掉”或者“破坏”了，反而可能让我们更容易生病，或者削弱身体的防御能力。
影响基因的“开关”： 基因编辑不仅仅是剪掉一段DNA，还可以改变基因的“开启”或“关闭”状态。脱靶效应可能错误地关闭了本应开启的基因，或者开启了本应关闭的基因，从而打乱了身体正常的生理功能。

2. DNA修复机制的不可控性：
基因编辑后，细胞会启动自身的DNA修复机制。但这种修复过程有时候并不完美，可能会引入更多的错误，产生新的随机突变。如果这些随机突变发生在“不该发生的地方”，就又会带来新的安全隐患。这就像你剪错了食谱，然后用胶带粘合，但胶带粘得不好，留下了一些褶皱，甚至粘错了页码。

3. “种族”问题：
在一些复杂的生物体（比如人类）中，基因的序列可能在不同个体甚至同一个体不同细胞中存在细微差异。如果基因编辑技术不够“挑剔”，可能会在某个特定细胞或者某个特定个体身上发生意想不到的脱靶效应，而这种效应在另一个人身上可能不会发生，或者发生在不同的位置。这使得预测和控制风险变得更加困难。

所以，基因编辑的安全性很大程度上取决于我们能否将脱靶效应降到最低。 科学家们正在不断努力改进基因编辑技术，开发更精准的“分子剪刀”，设计更智能的“导航系统”，以确保剪刀只指向那个最精确的靶点，而不会误伤到食谱的其他任何部分。

就好比你在装修房子，基因编辑就是用最先进的工具来修改房子的蓝图。脱靶效应就像是装修师傅不小心把隔壁房间的墙也给拆了，这显然会带来一系列新的问题和风险，需要我们非常小心地处理。

总而言之，脱靶效应是基因编辑技术在应用过程中最核心的安全挑战之一，它直接关系到基因编辑治疗的有效性和安全性。降低脱靶效应，提高基因编辑的特异性，是实现基因编辑技术安全可靠应用的关键所在。

网友意见

看到张锋在基因编辑峰会上谈到降低基因编辑的脱靶效应就是提高了基因编辑的安全性，应该如何给普通人解释这句话？

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