如何看待北大教授找到治疗艾滋病和白血病新方法：以基因编辑干细胞治疗？
关于北京大学教授团队在基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病方面取得新进展的消息，无疑是医学界乃至全社会都高度关注的重大突破。这不仅仅是科学研究的胜利，更是为无数患者带来新生的希望。要深入理解这一进展，我们需要从几个关键维度进行探讨。
一、 技术核心：基因编辑与干细胞疗法的深度融合
首先，我们必须认识到这项研究的基石是基因编辑技术和干细胞疗法的结合。
基因编辑技术（以CRISPRCas9为例）： 基因编辑技术，特别是CRISPRCas9系统，就像一把高精度的“分子剪刀”，能够精确地定位并修改DNA序列。在治疗艾滋病方面，这项技术可以被用来“编辑”患者自身的免疫细胞，使其对HIV病毒产生抵抗力。例如，研究人员可能通过基因编辑关闭或改变HIV病毒入侵免疫细胞的关键门户——CCR5受体。一旦CCR5受体被关闭，HIV病毒就无法进入细胞，从而达到控制病毒的目的。对于白血病，基因编辑则可以纠正致病基因突变，或增强免疫细胞识别和杀伤癌细胞的能力，比如改造T细胞使其表达CAR（嵌合抗原受体），形成CART细胞疗法，这种疗法已经在某些血癌中取得了显著疗效。
干细胞疗法： 干细胞是具有无限增殖和分化潜能的细胞，是人体组织和器官再生的“种子”。在治疗白血病方面，传统的骨髓移植（或称造血干细胞移植）就是一种干细胞疗法，通过移植健康的造血干细胞来重建患者的造血和免疫系统。在艾滋病治疗中，干细胞可以被视为载体，将经过基因编辑的、具有抗病毒能力的免疫细胞“生产出来”。换句话说，就是利用干细胞作为平台，批量生产出能够抵抗病毒侵袭的免疫细胞。
这项研究的突破性在于，它将这两项前沿技术进行了创新性整合。 这不是简单地将基因编辑和干细胞疗法分开应用，而是利用基因编辑技术对干细胞进行改造，然后将这些“武装”过的干细胞重新植入患者体内，让它们在体内分化出能够抵抗疾病的细胞。
二、 针对艾滋病的治疗思路与潜力
对于艾滋病，病毒感染的是人体的免疫系统，特别是CD4+ T淋巴细胞，导致免疫系统崩溃。传统的抗逆转录病毒疗法（ART）可以有效抑制病毒复制，但无法清除潜藏在细胞内的病毒库。一旦停药，病毒就会重新活跃。
北大教授团队的新方法，如果如媒体报道的那样，是通过基因编辑改造患者自身的造血干细胞，使其分化出的免疫细胞能够抵抗HIV病毒。具体可能包括：
1. 靶向CCR5的基因编辑： 如前所述，HIV病毒主要通过CD4受体和CCR5协同感染T细胞。通过基因编辑敲除或修饰CCR5基因，使得T细胞不再容易被HIV感染。在某些临床试验中，使用CRISPRCas9技术对患者的T细胞进行CCR5基因编辑，已经显示出良好的抗病毒效果。而利用干细胞进行改造，理论上可以更高效、更持久地提供这些抗病毒T细胞。
2. 增强免疫细胞的抗病毒能力： 除了阻断病毒入口，研究也可能聚焦于增强免疫细胞自身的抗病毒机制，例如增强NK细胞（自然杀伤细胞）或细胞毒性T细胞对感染细胞的识别和清除能力。
3. “功能性治愈”的愿景： 目前艾滋病治疗的目标是达到“功能性治愈”，即在不依赖长期ART的情况下，病毒在体内得到有效控制，并且患者能够维持健康的免疫功能。基因编辑干细胞疗法为实现这一目标提供了新的可能路径，有望从根本上解决病毒潜伏和药物耐药性等难题。
三、 针对白血病的治疗思路与潜力
白血病是一类起源于造血干细胞的恶性肿瘤。传统治疗方法包括化疗、放疗和骨髓移植。基因编辑干细胞疗法在白血病治疗方面也展现出巨大潜力：
1. CART细胞疗法的升级： 目前在治疗某些类型的白血病（如B细胞急性淋巴细胞白血病）上，CART细胞疗法已经取得了突破性进展。它通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其表达嵌合抗原受体（CAR），能够特异性地识别并攻击癌细胞。将基因编辑技术应用于更广泛的T细胞来源，或者利用其来解决CART疗法的一些局限性（如毒副作用、易产生耐药性），都可能是研究方向。
2. 纠正致病基因突变： 许多白血病的发生与特定的基因突变有关。基因编辑技术理论上可以直接修复这些致病基因，或者阻止其表达，从而从根本上纠正细胞的癌变倾向。例如，对于一些由特定染色体易位产生的融合基因，基因编辑可以直接将其切除或失活。
3. 自体干细胞移植的优势： 使用患者自身的造血干细胞进行基因编辑和回输，可以避免同种异体移植中出现的移植物抗宿主病（GVHD）等严重并发症，从而大大提高治疗的安全性和患者的生存质量。
四、 临床转化与挑战
这项研究无疑为攻克这两种重大疾病带来了曙光，但我们也要认识到，从实验室研究到临床广泛应用，还有漫长的道路要走。主要的挑战和需要关注的方面包括：
安全性评估： 基因编辑的脱靶效应（即错误地编辑了非目标基因）是最大的担忧之一。这些脱靶编辑可能导致新的基因突变，甚至引发新的疾病，如癌症。因此，必须进行极其严格的安全性评估和优化技术，确保编辑的精确性。
疗效的持久性与稳定性： 需要长期观察经过基因编辑干细胞治疗的患者，评估疗效的持久性和是否会出现新的耐药性或复发。特别是对于艾滋病，病毒库的清除和免疫系统的长期恢复是关键。
生产工艺的标准化与规模化： 要实现大规模临床应用，需要建立高效、稳定、可重复的基因编辑和干细胞制备流程。这涉及到细胞的采集、体外培养、基因编辑、质量控制和回输等多个环节，技术门槛和成本都非常高。
伦理和社会考量： 基因编辑技术的应用涉及复杂的伦理问题，需要社会各界广泛的讨论和规范。例如，对于生殖细胞的基因编辑（尽管目前此类研究主要集中在体细胞），存在更大的伦理争议。
成本与可及性： 新型疗法往往价格不菲，如何让更多患者能够负担得起这些创新性治疗，是实现其社会价值的关键。
五、 未来展望
如果该研究能够顺利推进并最终走向临床应用，它将对艾滋病和白血病治疗领域产生革命性的影响：
为艾滋病提供功能性治愈的可能： 有望改变艾滋病“无法根治”的现状，让患者摆脱长期服药的困扰，恢复正常生活。
提升白血病治疗的精准性和安全性： 为更多难治性白血病患者提供新的治疗选择，并可能降低现有疗法的副作用。
推动细胞治疗和基因治疗的整体发展： 进一步验证和发展基因编辑和干细胞技术在其他疑难杂症治疗中的应用潜力，如遗传性疾病、自身免疫性疾病等。
总而言之，北京大学教授团队在基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病方面的新发现，是科学探索精神的体现，也是人类与疾病斗争中的一个重要里程碑。我们既要为这项研究的突破感到振奋，也要保持科学的审慎，期待后续的临床验证和技术优化，最终将这一充满希望的疗法带给更多有需要的患者。这需要科学家们的持续努力、临床医生的智慧、政策制定者的支持，以及全社会的共同关注和期盼。
一、 技术核心：基因编辑与干细胞疗法的深度融合
首先，我们必须认识到这项研究的基石是基因编辑技术和干细胞疗法的结合。
基因编辑技术（以CRISPRCas9为例）： 基因编辑技术，特别是CRISPRCas9系统，就像一把高精度的“分子剪刀”，能够精确地定位并修改DNA序列。在治疗艾滋病方面，这项技术可以被用来“编辑”患者自身的免疫细胞，使其对HIV病毒产生抵抗力。例如，研究人员可能通过基因编辑关闭或改变HIV病毒入侵免疫细胞的关键门户——CCR5受体。一旦CCR5受体被关闭，HIV病毒就无法进入细胞，从而达到控制病毒的目的。对于白血病，基因编辑则可以纠正致病基因突变，或增强免疫细胞识别和杀伤癌细胞的能力，比如改造T细胞使其表达CAR（嵌合抗原受体），形成CART细胞疗法，这种疗法已经在某些血癌中取得了显著疗效。
干细胞疗法： 干细胞是具有无限增殖和分化潜能的细胞，是人体组织和器官再生的“种子”。在治疗白血病方面，传统的骨髓移植（或称造血干细胞移植）就是一种干细胞疗法，通过移植健康的造血干细胞来重建患者的造血和免疫系统。在艾滋病治疗中，干细胞可以被视为载体，将经过基因编辑的、具有抗病毒能力的免疫细胞“生产出来”。换句话说，就是利用干细胞作为平台，批量生产出能够抵抗病毒侵袭的免疫细胞。
这项研究的突破性在于，它将这两项前沿技术进行了创新性整合。 这不是简单地将基因编辑和干细胞疗法分开应用，而是利用基因编辑技术对干细胞进行改造，然后将这些“武装”过的干细胞重新植入患者体内，让它们在体内分化出能够抵抗疾病的细胞。
二、 针对艾滋病的治疗思路与潜力
对于艾滋病，病毒感染的是人体的免疫系统，特别是CD4+ T淋巴细胞，导致免疫系统崩溃。传统的抗逆转录病毒疗法（ART）可以有效抑制病毒复制，但无法清除潜藏在细胞内的病毒库。一旦停药，病毒就会重新活跃。
北大教授团队的新方法，如果如媒体报道的那样，是通过基因编辑改造患者自身的造血干细胞，使其分化出的免疫细胞能够抵抗HIV病毒。具体可能包括：
1. 靶向CCR5的基因编辑： 如前所述，HIV病毒主要通过CD4受体和CCR5协同感染T细胞。通过基因编辑敲除或修饰CCR5基因，使得T细胞不再容易被HIV感染。在某些临床试验中，使用CRISPRCas9技术对患者的T细胞进行CCR5基因编辑，已经显示出良好的抗病毒效果。而利用干细胞进行改造，理论上可以更高效、更持久地提供这些抗病毒T细胞。
2. 增强免疫细胞的抗病毒能力： 除了阻断病毒入口，研究也可能聚焦于增强免疫细胞自身的抗病毒机制，例如增强NK细胞（自然杀伤细胞）或细胞毒性T细胞对感染细胞的识别和清除能力。
3. “功能性治愈”的愿景： 目前艾滋病治疗的目标是达到“功能性治愈”，即在不依赖长期ART的情况下，病毒在体内得到有效控制，并且患者能够维持健康的免疫功能。基因编辑干细胞疗法为实现这一目标提供了新的可能路径，有望从根本上解决病毒潜伏和药物耐药性等难题。
三、 针对白血病的治疗思路与潜力
白血病是一类起源于造血干细胞的恶性肿瘤。传统治疗方法包括化疗、放疗和骨髓移植。基因编辑干细胞疗法在白血病治疗方面也展现出巨大潜力：
1. CART细胞疗法的升级： 目前在治疗某些类型的白血病（如B细胞急性淋巴细胞白血病）上，CART细胞疗法已经取得了突破性进展。它通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其表达嵌合抗原受体（CAR），能够特异性地识别并攻击癌细胞。将基因编辑技术应用于更广泛的T细胞来源，或者利用其来解决CART疗法的一些局限性（如毒副作用、易产生耐药性），都可能是研究方向。
2. 纠正致病基因突变： 许多白血病的发生与特定的基因突变有关。基因编辑技术理论上可以直接修复这些致病基因，或者阻止其表达，从而从根本上纠正细胞的癌变倾向。例如，对于一些由特定染色体易位产生的融合基因，基因编辑可以直接将其切除或失活。
3. 自体干细胞移植的优势： 使用患者自身的造血干细胞进行基因编辑和回输，可以避免同种异体移植中出现的移植物抗宿主病（GVHD）等严重并发症，从而大大提高治疗的安全性和患者的生存质量。
四、 临床转化与挑战
这项研究无疑为攻克这两种重大疾病带来了曙光，但我们也要认识到，从实验室研究到临床广泛应用，还有漫长的道路要走。主要的挑战和需要关注的方面包括：
安全性评估： 基因编辑的脱靶效应（即错误地编辑了非目标基因）是最大的担忧之一。这些脱靶编辑可能导致新的基因突变，甚至引发新的疾病，如癌症。因此，必须进行极其严格的安全性评估和优化技术，确保编辑的精确性。
疗效的持久性与稳定性： 需要长期观察经过基因编辑干细胞治疗的患者，评估疗效的持久性和是否会出现新的耐药性或复发。特别是对于艾滋病，病毒库的清除和免疫系统的长期恢复是关键。
生产工艺的标准化与规模化： 要实现大规模临床应用，需要建立高效、稳定、可重复的基因编辑和干细胞制备流程。这涉及到细胞的采集、体外培养、基因编辑、质量控制和回输等多个环节，技术门槛和成本都非常高。
伦理和社会考量： 基因编辑技术的应用涉及复杂的伦理问题，需要社会各界广泛的讨论和规范。例如，对于生殖细胞的基因编辑（尽管目前此类研究主要集中在体细胞），存在更大的伦理争议。
成本与可及性： 新型疗法往往价格不菲，如何让更多患者能够负担得起这些创新性治疗，是实现其社会价值的关键。
五、 未来展望
如果该研究能够顺利推进并最终走向临床应用，它将对艾滋病和白血病治疗领域产生革命性的影响：
为艾滋病提供功能性治愈的可能： 有望改变艾滋病“无法根治”的现状，让患者摆脱长期服药的困扰，恢复正常生活。
提升白血病治疗的精准性和安全性： 为更多难治性白血病患者提供新的治疗选择，并可能降低现有疗法的副作用。
推动细胞治疗和基因治疗的整体发展： 进一步验证和发展基因编辑和干细胞技术在其他疑难杂症治疗中的应用潜力，如遗传性疾病、自身免疫性疾病等。
总而言之，北京大学教授团队在基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病方面的新发现，是科学探索精神的体现，也是人类与疾病斗争中的一个重要里程碑。我们既要为这项研究的突破感到振奋，也要保持科学的审慎，期待后续的临床验证和技术优化，最终将这一充满希望的疗法带给更多有需要的患者。这需要科学家们的持续努力、临床医生的智慧、政策制定者的支持，以及全社会的共同关注和期盼。
网友意见
这个问题下部分反智的回答让人无语，拜托这些人，哪怕你们啥都不懂，好歹去查一下新英格兰医学是啥吧？还英国报纸？还营销号？还娱乐新闻？
人家这是正经发表的论文好吧？邓宏魁更是干细胞领域走在全世界前列的顶级大佬。
期刊是新英格兰医学，医学领域最顶级的期刊，最新影响因子是70多，是nature的快两倍了，是医学四大杂志的第一（其他三本是The Lancet（柳叶刀杂志）、JAMA（美国医学期刊）、The BMJ（英国医学期刊）），能发一篇这个，祖坟冒青烟都不够，得炸了。
邓宏魁，长江，基本上准院士，他在干细胞领域的耕耘已经让他走在了世界前沿了，之前改造的超级干细胞比现在的普通IPS都强很多。
文章题目：CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia
另外，这次的研究主要是关注安全性，所以选了CCR5这个保护性的位点。
当然，你非要说这个文章是能够治疗艾滋病，那你也太小看艾滋病的强大了，更别提癌症了，估计艾滋病灭绝了癌症还顽强的活着。
一句话：治疗艾滋病还远，但这是实打实的真科研论文。
—————原回答—————
这是个好事。
可能很多人会把这个事情和年初的贺建奎联系在一起。表面上的确很像，都是基因编辑技术，都是编辑CCR5，但是二者有本质的区别。
区别就在于：是否编辑生殖细胞。
众所周知，我们的人体细胞，大体可以分为两大类，一类叫做体细胞（somatic cell），一类叫做生殖细胞(germ cell)。
区别在于前者不可以遗传，后者可以遗传。
而人类目前，全世界范围内，是禁止编辑后者的，因为带来的不确定性太大，但是前者是可以的。
事实上，当年的魏则西所使用的的免疫细胞疗法，如今更新到了CAR-T，本质上也是编辑细胞，编辑的是体细胞，这种是法律允许的。编辑体细胞，然后治疗人体，这种对患者是有意义的，但是由于是体细胞，所以这种编辑只会存在于患者本身，但是不会遗传到下一代。
而编辑生殖细胞这是严格禁止的（当然并非是科研，而是指应用），因为这会带来极大的不确定性，毕竟人类目前的基因编辑技术是不成熟的。前两天David R. Liu还发布了一种新的基因编辑技术“prime editing”，比过去的crispr/cas9编辑的范围还大。可见，到目前为止，基因编辑技术还在不断地前行，还有很大的空间。
基因编辑是人类治疗重大疾病的一个方向，我认为未来越来越多的基因疾病会被治疗。
但是，是否编辑生殖细胞，还是个很遥远的事情。
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